オペレーター

おはようございます。本日、電話会議オペレーターを務めますシンシアです。ただいまより、バイオジェンの2026年度第1四半期決算電話会議および事業アップデートを開始いたします。背景雑音を防ぐため、すべてのラインはミュートに設定されています。

スピーカーの発言の後に、質疑応答セッションを行います。この間に質問を希望される場合は、電話機のキーパッドで「星印（）の1」を押してください。他の参加者の質問時間を確保するため、質問は1人につき1つに制限してください。追加のフォローアップが必要な場合は、再度「星印（）の1」を押すことで、再び順番待ちの列に加わることができます。

本日の会議は録音されています。ありがとうございました。それでは、投資家広報責任者のティム・パワー氏に進行をお渡しします。パワーさん、会議を始めてください。

ティム・パワー

ありがとうございます。おはようございます、そしてバイオジェンの2026年度第1四半期決算電話会議へようこそ。この電話会議では、将来の見通しに関する記述を行いますが、これには、実際の結果が当社の将来の見通しに関する記述と大きく異なる原因となり得るリスクや不確実性が含まれています。リスク要因の詳細なリストはSEC提出書類に記載しておりますので、ご確認いただくことをお勧めいたします。

当社の決算発表および業績に関連するその他の文書、ならびに本電話会議で議論されるGAAPと非GAAPの業績間の調整については、biogen.comの投資家情報（Investors）セクションでご確認いただけます。また、本電話会議で使用するスライドもウェブサイトに掲載しております。本日の電話会議には、社長兼最高経営責任者のクリス・ヴィーブバッハー、開発部門責任者のプリヤ・シンガル博士、および最高財務責任者のロビン・クレイマーが参加しております。

ティム・パワー

北米社長のアリシャ・アライモも、電話会議の質疑応答セクションに参加いたします。まず冒頭のコメントを行い、その後、質疑応答セクションに移行します。できるだけ多くの質問にお答えできるよう、質問は1人につき1つに制限していただくようお願いいたします。それでは、クリスにマイクを渡します。

クリス・ヴィーブバッハー

ありがとう、ティム。皆さん、おはようございます。当社は非常に力強い年初のスタートを切ることができました。さて、当社がこれまでどのような歩みをしてきたかについて考えていました。

2023年には、4年連続の減収減益を終えたところでした。しかし、それ以来、私たちはビジネスをほぼ安定させることができており、これは全チームによる多大な努力の結果です。このビジネスにおいて興味深いのは、単にコストを削減するだけでは不十分だということです。もちろん、過剰なコストを削減する必要はありました。

私たちが真に取り組んできたことの一つは、P&L（損益計算書）のあらゆる項目を見直し、「成長のために投資しているか？」を検討することです。このビジネスには投資が必要です。「節約だけで繁栄へと向かうこと」はできないのです。

クリス・ヴィーブバッハー

研究開発であれコマーシャルであれ、どのように成長のために投資すべきかについて、非常に慎重な検討を重ねてきました。ロビンが以前にも話していましたが、私たちは実際に多くのコストをシフトさせました。2023年時点では、コマーシャルコストの90%が多発性硬化症（MS）ポートフォリオに向けられていました。これを成長製品へとシフトさせることで、最初のスライドに見られるように、成長製品が第1四半期に8億5,000万ドルを創出し、12%増となりました。

この12%という数字は、スピンラザ（SPINRAZA）がわずかに減少したことを考慮すると、実際には控えめな数字と言えます。

クリス・ヴィーブバッハー

スピンラザの減少は、主に製品出荷のタイミングによるものであり、昨年、欧州のどこかでVAT（付加価値税）に関する一時的な事象がありました。バイオジェンにおいて、出荷のタイミングは大きな要素であることを覚えておいてください。毎年スピンラザで治療している1万5,000人の患者のうち、約9,000人は米国以外の地域です。多くの国では、年に1、2回しか出荷を行いません。

その性質上、出荷は不定期になりがちです。良いニュースは、新しい高用量スピンラザです。すでにご覧いただいた通り、これは米国で承認され、すでに新しい投与レジメンによる患者もいます。日本でも承認されており、日本は高用量を承認した最初の国となり、続いて欧州でも承認されました。

クリス・ヴィーブバッハー

発売された国々からは、多くの肯定的なフィードバックを得ています。これは、非常に競争の激しい領域における競争力という点で重要であるだけでなく、切り替え（スイッチバック）に関する逸話的な報告もいくつか受けています。この市場において、このような破壊的な疾患がある場合、有効性は極めて重要です。高用量は、この市場における有効性の面で、我々に優位性をもたらすと確信しています。

成長製品がこのように成長していることを非常に嬉しく思います。次に、レケンビ（LEQEMBI）における大きな機会に目を向けます。ご存知の通り、発売からの過去数年間、ケア・パスウェイを改善し、医師と患者の両方にとってより容易にするために多くのことが行われてきました。

クリス・ヴィーブバッハー

IQLIKは、まさにそのための根幹となるものです。昨年、維持療法としての適応症が承認されました。プラークを除去するための最初の18ヶ月間のレジメンを終えた後、維持療法へと移行しているかなりの数の患者がいることが、数字からお分かりいただけると思います。導入期の皮下投与については、5月24日にPDUFA期限（審査期限）を迎えます。

これもまた、ケア・パスウェイを促進し、患者の利便性を高め、キスンラ（Kisunla）に対する当社の競争力のあるプロファイルを向上させる機会であると考えています。以上が事業の状況です。バイオジェンのビジネスは好調です。さらに、現在はアペリス（Apellis）社の買収が提案されています。

まだ完了はしていませんが、お話しできることには限りがあります。

クリス・ヴィーブバッハー

明らかに、これにより当社の商用成長ポートフォリオは拡大します。市販されている製品が2つあります。皆様に改めてお伝えしておきますが、これは1つの分子です。3つの適応症があり、2つのブランドがあります。

SYFOVREについて多くの投資家とお話しする際、眼科への注目が集まっていると感じます。多くの人々が忘れていると思うのは、地理的萎縮は実のところ自己免疫疾患であるということです。それは、異常な免疫活動の結果として生じる病変の形成によって引き起こされます。地理的萎縮に対して私たちが真に取り組もうとしているのは、これらの病変の拡大を防ぐことです。

人々が視力について話し始めると、それはおそらく非常に困難なものになるでしょう。なぜなら、目はこれらの病変を避けるように適応する傾向があるからです。

クリス・ヴィーブバッハー

治療の真の目的は、失明につながる可能性のある疾患の進行を防ぐことです。この薬剤をどのようにポジショニングし、どこにベネフィットがあるのかを考える上で、私たちはすべきことが多くあると考えています。EMPAVELIは、我々にとって非常に大きな利益をもたらします。私たちはfelzartamabに対して日々確信を深めており、最初のデータを見ることを楽しみにしていますし、願わくばそのデータがこの製品に対する我々の志を実現するものであることを期待しています。

6、7年前に遡れば、誰も腎臓学には関心を持っていませんでした。

クリス・ヴィーブバッハー

しかし現在では、FDAがタンパク尿をバイオマーカーとして認めたことにより、多くの企業がこの分野に参入しており、IgA腎症（IgAN）は明らかにこの中での最大の市場となっています。felzartamabの被験者登録や上市前活動について検討すると、腎臓学の領域でリクルートを行っている企業が数多く存在することがわかります。例えば、Vertex社やVera社などがその例です。EMPAVELI、そしてApellis社のチームが加わることで、私たちは腎臓学において即戦力となるチーム全体を擁することになります。

私たちは腎臓学の専門医のもとへ足を運び、関係を構築し、将来の製品としてではなく、すでに市販されている製品を持って学会に参加していくことになります。

クリス・ヴィーブバッハー

私たちはEMPAVELIの成長だけでなく、それがBiogenにおける腎臓学のフランチャイズ全体に何をもたらすことができるかを信じており、正直に申し上げて、非常に期待しています。潜在的な統合に至るまでのApellisチームとのあらゆる対話を通じて、まず第一に、Apellisのチームには素晴らしい才能があると感じています。しかし同時に、Biogen内においても、それらのチームを真にサポートするために、より多くのリソースを投入できると考えています。例えば、SYFOVREにおいて大きな変曲点（インフレクション）があるとは見ていませんが、成長する製品となる機会はあると考えています。

クリス・ヴィーブバッハー

先ほど申し上げたように、より広範な腎臓学のフランチャイズ内におけるEMPAVELIは、将来的にBiogenにとってゲームチェンジャーになり得ると考えています。これについて検討する際、我々はこの買収が2027年にEPS（1株当たり利益）を押し上げる（accretiveになる）と予想しています。今後数年間を見通すと、これはBiogenのEPS見通しを実質的に向上させます。次のチャートに目を移します。

ここで、マイクロメーターを持ち出して、ここの矢印を測定しようとはしないでください。これは、私たちがどこに向かっていると考えているかを示すための例示です。

クリス・ヴィーブバッハー

ウォール街がBiogenの動向をどのように予測しているかという点だけを取ると、その予測に満足しているとは言えませんが、それが公開されている情報です。それは2030年までほぼ横ばいです。しかし、Apellis社ができることを考慮すると、これはBiogenが今すぐ成長を開始することを可能にすると、私たちは信じています。パイプラインの結果が出始めます。

今年すでに多くのデータのアウトカムが出始めており、その後も年々継続的に出ていく予定です。ある投資家が私に言ったように、「以前は横ばいの事業に対してパイプラインがやってくる状況だったが、これからは成長している事業に対してパイプラインがやってくる状況が見える」ということです。

クリス・ヴィーブバッハー

それこそが、Apellisの買収が私たちにもたらす根本的な違いだと考えています。私たちは引き続き事業開発（ビジネスデベロップメント）を継続していきます。これらすべてのプロセスの中で、私たちはfelzartamabの中国での権利を最近取得しました。IgANにとって中国は重要な市場ですし、中国は私たちにとって大きく重要な市場ですが、Biogenは中国において比較的規模が小さい状態でした。

中国は世界第2位の医薬品市場です。felzartamabの権利を取得することは、単にfelzaの全世界での権利を得るだけでなく、中国における私たちの事業を真に構築することでもあります。

クリス・ヴィーブバッハー

再度申し上げますが、私たちは成長への投資を継続していきます。しかし、過去2、3年間の投資や取り組みの多くが、今まさに実を結ぼうとしています。少なくともこれが私たちのビジョンです。ビジネスにおいて、戦略は10%であり、実行が90%であるという事実を、私たちは非常に強く認識しています。

これらすべてを実現するために、今度はチームとして実行に移す必要があります。しかし、少なくともこれが私たちの会社に対する志です。それでは、パイプラインの話に移ります。Priyaに代わります。

プリヤ・シンガル

クリス、ありがとうございます。開発の観点から見て、今四半期のバイオジェンは、市販製品と後期パイプラインの両方において有意義な進展があり、非常に力強い四半期となりました。スライドの左側から見ていきますと、市販ポートフォリオのサポートにおける継続的な進展が見て取れます。まず、米国における高用量SPINRAZAの承認は、SMA（脊髄性筋萎縮症）患者にとって有意義な前進を意味し、当該カテゴリーにおけるバイオジェンのリーダーシップを強化するものです。

さらにアルツハイマー病においては、LEQEMBIに関する新しいリアルワールドデータが、18か月時点で約80％、2年時点でほぼ70％の患者が治療を継続しており、強い治療継続性を示しています。これらのデータは、単なるアミロイド斑の減少にとどまらず、この進行性疾患の継続的な治療に対して患者様や医療従事者（HCP）が置いている重要性を強調するものと考えています。右側に目を向けますと、当社の確信度の高い後期パイプラインのポテンシャルを裏付ける、重要な新しいデータを提示いたしました。

プリヤ・シンガル

salanersenからの新しいデータは、以前に遺伝子治療を受けた小児において、1年間にわたる持続的なベネフィットを実証しており、年1回の投与による高い有効性の可能性を浮き彫りにしています。重要な点として、未治療の症状発現前の乳児におけるsalanersenを評価する、ピボタル試験であるSTELLAR-1試験において、最初の患者への投与が現在行われました。同時に、当社はlitifilimabへの信頼を築き続けており、現在進行中のCLE（切れ目性狼瘡）を対象とした第II/III相AMETHYST試験から、ポジティブな第II相データが提示されました。これらすべての進展は、当社の後期パイプラインに対する自信を裏付けるものです。

このスライドからお分かりいただける通り、その潜在的な影響を待つ時間は長くありません。今年が、複数のプログラムを含み、今世紀末まで続く、数年間にわたる承認申請用データのフローの始まりとなります。クリスからもお聞きいただいた通り、これらのデータは当社の成長見通しを継続的に強化するものと信じております。

プリヤ・シンガル

重要な点として、以前にも反映された通り、2026年にはデータ関連のいくつかの重要な転換点（インフレクション・ポイント）があります。ご承知の通り、来月にはLEQEMBI IQLIK開始に関するPDUFA期日が控えています。また、当社はプルーフ・オブ・コンセプト（PoC）前のパイプラインからの結果発表も控えており、そこでは患者様に利益をもたらし得る主要な科学的疑問への挑戦と開拓を継続しています。当社の承認申請用データ発表サイクルは今年後半に始まります。

今後18か月間にわたり、litifilimabのすべての第III相試験からのSLE（全身性エリテマトーデス）およびCLEのデータに加え、AMR（急性筋膜炎）におけるfelzartamabの最初の第III相試験、およびドラベ症候群に対するzorevunersenの第III相試験の結果発表を予定しています。バイオジェンのパイプラインにとって、非常にエキサイティングな時期になると信じております。それでは、財務実績のアップデートのため、ロビンにマイクを渡します。

ロビン・クレイマー

プリヤ、ありがとうございます。まずは、力強い2026年第1四半期決算の主なハイライトから始めさせていただきます。総売上高は25億ドルで、前年同期比2%増、GAAPベースの希薄化後EPSは2.15ドルで前年同期比31%増、非GAAPベースの希薄化後EPSは3.57ドルで前年同期比18%増となりました。当社の成長製品が引き続き好調に推移し、売上高8億5,100万ドル（前年同期比12%増）を創出したことを嬉しく思います。

VUMERITYを含む当社の成長製品は、2026年第1四半期において、当社の残りのMS（多発性硬化症）製品よりも多くの売上を創出しました。また、2026年第1四半期の非GAAPベースのコア営業費用を約11億ドルに抑え、後期パイプラインの開発および製品ローンチを支援しつつ、コスト規律を維持しました。

ロビン・クレイマー

その結果、当四半期には5億9,400万ドルのフリーキャッシュフローを創出し、これにより事業をさらに支援し、将来の成長への投資が可能となりました。これには、期待されているApellis社の取引が含まれます。この取引は、当社のトップライン（売上高）とボトムライン（純利益）の両方の成長見通しをさらに強化し、当社の免疫学および希少疾患戦略に合致した治療領域における資本配分の機会になると信じております。この取引については、後ほど詳しくお話しします。

それでは、当四半期の売上実績について、成長製品から説明いたします。LEQEMBIのエンドマーケット売上高は、2026年第1四半期で1億6,800万ドルとなり、前年同期比74%増でした。米国、日本、中国を含む主要市場において、前四半期比での継続的な市場成長が見られました。

ロビン・クレイマー

中国では、第1四半期が継続的な需要の伸びを反映し、力強い採用が見られました。また、2025年第4四半期における在庫の引き出しの完了により、前四半期比での増収となりました。LEQEMBIは、米国、日本、中国における総患者シェアにおいて市場リーダーであり続け、来月のIQLIK開始に関する米国のPDUFA期日を楽しみにしています。SKYCLARYSは、グローバルな患者需要が前四半期比で成長し、2026年第1四半期のグローバル売上高は1億5,100万ドルで、前年同期比22%の成長となりました。

SKYCLARYSに関しては、米国の売上高は、2025年第4四半期の決算説明会で議論した在庫動向の影響を受け、緩やかな成長と需要となりました。米国以外では、SKYCLARYSのローンチを継続する中で、引き続き需要の伸びが見られました。SKYCLARYSは現在35カ国で利用可能であり、ローンチを進めるにつれて、米国以外の地域から成長がもたらされることを引き続き予想しています。

ロビン・クレイマー

当四半期の主要な損益（P&L）項目のハイライトに移ります。2026年第1四半期の非GAAPベースのR&D費用は4億8,000万ドルでした。前年同期比の増加は、felzartamabおよびlitifilimabを含む当社の第III相臨床プログラムへの投資、および年内の支出のフェーズング（時期的な変動）によるものです。2026年第1四半期の非GAAPベースの販売費及び一般管理費（SG&A）は6億ドルでした。

前年同期比の増加は、計画的な狼瘡および腎臓学を支援するローンチ前活動、VUMERITYおよびZURZUVAEの消費者直接広告、および年内の支出のフェーズングによるものです。2026年第1四半期のGAAPおよび非GAAPの実効税率は、それぞれ15.4%および15.3%でした。

ロビン・クレイマー

前年同期比の減少は、外国税務決済による有利な影響および特定の株式報酬の権利確定によるものであり、一部はOne Big Beautiful Bill Actに基づく2026年の外国所得に対する米国課税の増加によって相殺されています。以前発表した通り、当社は2026年第1四半期に、主にAlcyoneおよびAlloy取引に関連する約3,400万ドルの買収による仕掛研究開発費（IPR&D）を計上しており、これはGAAPおよび非GAAPのEPSに対して1株あたり約0.20ドルの影響をもたらしました。念のためのリマインダーですが、2025年第1四半期には、米国、カナダ、メキシコ以外のすべての地域におけるドラベ症候群治療のためのzorevunersenに関するStoke Therapeutics社への提携の一部として、前払金に関連する1億6,500万ドルの買収によるIPR&Dを計上しており、これはGAAPおよび非GAAPのEPSに対して約0.95ドルの影響をもたらしました。

ロビン・クレイマー

この強力な事業遂行力は、規律ある財務管理と相まって、継続的かつ堅調なフリー・キャッシュ・フローの業績をもたらしました。2026年度第1四半期には5億9,400万ドルのフリー・キャッシュ・フローを創出し、四半期末時点での現金および有価証券は47億ドル、純有利子負債は15億ドルとなりました。Apellis社の取引は2026年度第2四半期に完了する予定であり、当社はバランスシート上の現金36億ドルと銀行借入20億ドルを用いて、この取引の資金を充当する計画です。期待される強力なキャッシュフロー創出に基づき、新たな借入金20億ドルについては2027年末までに返済できる見込みです。

流動的な政策環境を鑑み、昨年の同時期に最初にご提示したスライドを更新いたしました。

ロビン・クレイマー

当社の米国における製造拠点、サプライチェーン、および全体的なビジネスモデルの構造は、マクロ経済要因や政策の不確実性に対して、潜在的により高い回復力を備えるものと引き続き考えております。現時点では、これまでに発表された潜在的な関税に基づき、2026年の事業への重大な影響は想定しておりません。なお、この情報は、現在進行中のApellis社の買収による影響を反映したものではありません。次にガイダンスについて申し上げます。

基盤となる事業の強さに対する当社の全体的な確信は、2月にガイダンスを出した際と同様に強固です。また、成長に向けた投資を行うことも重要であると考え続けています。第1四半期に発生した買収に伴うIPR&D（研究開発仮勘定）費用による約0.20ドルのEPSへの影響に加え、第2四半期には、買収に伴うIPR&D費用として1億4,500万ドル、すなわち0.80ドルのEPSへの影響が発生すると予想しています。

ロビン・クレイマー

具体的には、中国におけるフェルザルタマブ（felzartamab）の権利取得に関するTJ Bioとの取引は、当社の腎臓病領域のフランチャイズをさらに強化し、フェルザルタマブの世界的な権利を当社に与えるものであり、このEPSへの影響のうち0.55ドルを占める見込みです。Priyaが述べたように、当社の重要な第III相サラネセルセン（salanersen）試験であるSTELLAR-1において、最初の患者への投与が完了しました。これにより第2四半期にマイルストーンが発生し、約0.25ドルのEPSへの影響が生じる結果となります。今回の更新されたガイダンスにおける主要な検討事項について説明します。

ご覧の通り、収益見通しを含む当社の予想事業見通しおよび基礎となる前提条件は、前回のガイダンスと一貫しています。先ほど申し上げた通り、今年度の受託製造収益は約6億ドルを見込んでおり、その約3分の2が上半期に計上される形で段階的に発生すると予想しています。第2四半期のコア営業費用は、第1四半期とほぼ同水準になると予想しています。

ロビン・クレイマー

事業開発を通じてパイプラインに導入してきたプログラムの支援を含め、投資を継続しながらコストに関して規律を維持することが、引き続き当社の目標です。2026年度通期のその他の重要なガイダンスの前提条件については、本スライドおよびプレスリリースを必ずご確認ください。最後に、Apellis社の取引による予想される影響について数点申し上げます。取引はまだ完了していないため、本日は連結ガイダンスは提供いたしません。

とはいえ、取引完了後に第2四半期決算を発表する際には、Apellis社を含めた2026年度のガイダンスを提供する予定です。現時点で申し上げられることは、当社の成長ポートフォリオを強化する、同クラス最高水準の製品化済み医薬品2剤を獲得できると確信しているということです。SYFOVREおよびEMPAVELIは、短期的および長期的に当社の売上高成長に大きく貢献すると考えております。

ロビン・クレイマー

2026年度の非GAAPおよびその他の収益・費用項目については、主に財務費用および利息収入の喪失により、約1億2,000万ドルから1億3,000万ドルの影響が出ると予想しています。統合後の強力なキャッシュフロー創出により、2027年末までにレバレッジを低減する機会が得られること、また、本取引が2027年の非GAAP EPSの増益に寄与することを期待しています。当社はこの取引が、免疫学および希少疾患戦略に合致した治療領域における、当社の売上高および純利益の両面の成長見通しをさらに強化する、魅力的な資本活用であると信じております。それでは、質問を受け付けるために、Timに進行を戻します。

ティム・パワー

ありがとう、Robin。最初の質問に移ってもよろしいでしょうか？

オペレーター

ありがとうございます。

オペレーター

ご質問がある場合は、電話機の星1ボタンを押してください。恐れ入りますが、ご質問は1件に制限させていただきます。追加の質問が必要な場合は、再度星1ボタンを押すことでキュー（待ち行列）に再度加わることができます。最初の質問は、RBCキャピタル・マーケッツのBrian Abrahams様からです。

ブライアン・エイブラハムス

皆さん、おはようございます。今四半期の決算おめでとうございます。また、質問の機会をいただきありがとうございます。間近に控えたBIIB080のデータを見据えるにあたり、前進するためにどのような種類のシグナルを探しているのか、また、それが期待される投与形態のさらなる改善の可能性によってどの程度影響を受けるのか、最新の見解をお伺いしたいです。

ありがとうございます。

クリス・ヴィーブバッハー

Priya?

プリヤ・シンガル

ありがとう、Brian。少し話を戻すと、ご存知のようにBIIB080はアンチセンス・オリゴヌクレオチドです。これはタウを標的とし、タウを減少させることを目的としています。過去の試験では、抗体を用いた細胞外アプローチが実際には機能しなかったことを私たちは見てきました。

そこがASOアプローチの差別化要因です。私たちは、細胞内と細胞外の両方のタウを標的にできると考えています。第Ib相試験ではタウの減少を確認しました。小規模な試験ではありましたが、非常に勇気づけられるものであり、それが概念実証（PoC）試験へと進む動機となりました。

それが、CELIAの解析結果（readout）が教えてくれることです。これは先駆的な取り組みであるため、私たちが確認しようとしているのは、タウの減少が臨床的なベネフィット、具体的には認知機能に結びつくかどうかです。その過程において、私たちはいくつかの用量レジメンや、いくつかの投与頻度を検討しています。

プリヤ・シンガル

私たちはデータ全体を検討する予定です。データは年半ば頃に出る見込みであり、私たちの目標は、データを確認した上で、それを伝達し、今後のフォーラムなどで発表することだと考えています。それが計画です。

ブライアン・エイブラハムス

用量レジメンについてですか？

プリヤ・シンガル

はい。用量レジメンについてですが、髄腔内投与の観点からは、試験への登録は非常に迅速に進んだと言いたいです。もしこれが実際に医薬品として実用化されるのであれば、私たちは他の選択肢も検討することになると認識しています。私たちは他の投与方法（デリバリー）も検討しています。

これらは前臨床および研究段階にあります。ご存知のように、最近Alcyone社を買収しましたが、これにより、髄腔内投与を継続する場合に、探索できる新たな潜在的な道筋が得られます。

ティム・パワー

ありがとう、Priya。次の質問に移ってください。

オペレーター

次のご質問は、ジェフリーズのAndrew Tsai様からです。

アンドリュー・ツァイ

はい、ありがとうございます。おはようございます。2026年に向けた他のカタリスト（成長要因）について考える際、実際にはリチフィリマブと、その申請戦略についてお伺いしたいです。もし今年後半に、両方の第III相試験の結果がポジティブであった場合、すぐにSLE（全身性エリテマトーデス）への申請を検討されますか？それとも、その直後にCLE（皮膚ループス）のデータセットが出た後まで、申請を待つことを選択されますか？NDA（新薬承認申請）は1つですか、それとも2つですか？もしSLE試験のうち1つだけが統計的有意性に達し、もう1つが傾向を示すにとどまった場合でも、SLEでの申請を行いますか？ありがとうございます。

プリヤ・シンガル

ありがとうございます、アンドリュー。私たちはリチフィリマブのポテンシャルに期待しています。SLEにおいて2つの第III相試験を実施しており、今年中に結果が出る予定です。2番目の試験を加速させており、CLE試験も非常に順調に進んでいます。

こちらは来年初めに結果が出る見込みです。さて、申請戦略に関しては、通常コメントは控えさせていただきますが、現時点ではこれらを一つのパッケージとして考えており、試験の結果が出るにつれてさらにお伝えしていく予定です、とお伝えしておきます。第二に、もし一つの試験がポジティブで、もう一つがネガティブであった場合についてですが、繰り返しになりますが、データの全体像を見て判断すると考えています。この分野の他の製品においても、その前例があります。

プリヤ・シンガル

それ自体が（開発の）阻止要因になるとは考えていません。私たちは引き続き非常に勇気づけられており、今年初めにリチフィリマブがCLEに対して獲得したブレイクスルー指定についても、大変喜ばしく思っています。また、CLEにおいてポジティブな結果であった第II相試験の2つ目のデータも発表したばかりです。引き続き楽観視しています。

ティム・パワー

次の質問に移っていただけますか？

オペレーター

次のご質問は、シティのジェフ・ミーチャム様からです。

ジェフ・ミーチャム

ありがとうございます。皆さん、よろしくお願いします。クリス、あなたはアペリス（の案件）の後でも、引き続きBD（事業開発）の機会を探っているとおっしゃいましたね。外部イノベーションと、投資、そして社内のR&DやSG&A（販売管理費）をどのように優先順位付けしているか、教えていただけますでしょうか。

明らかに、アペリスの後は、成長性を確保するために投資を行う必要があると考えています。ありがとうございます。

クリス・ヴィーブバッハー

ジェフ、ありがとうございます。以前申し上げた通り、私たちは後期のパイプラインについて非常に手応えを感じています。ループスについては、リチフィリマブに加えてUCB社とダピロリズマブに関する提携も持っているため、当社にとって非常に重要なフランチャイズになると考えています。その製品については、米国と日本での販売主導権を当社が握る予定です。

もちろん、ループスに関しては、初期段階の開発が進んでいる他のアセットもいくつか控えています。腎臓病学（ネフロロジー）のフランチャイズ全体も、当社にとって非常に重要になると考えています。当然、アペリスもございます。

クリス・ヴィーブバッハー

BDに関しては、パイプラインのその部分がかなり薄いため、主に初期段階の開発と研究に注力することになると申し上げます。昨年、免疫学分野でのVanquaやDaraとのいくつかの提携や、シティとの提携などにより、その部分は強化してきました。他にもいくつかあります。私たちは真の意味で次世代の成長を築こうとしています。

もし、私たちが適切に実行し、すべてを形にできてパイプラインが成果を上げることができれば、2030年代にかけてもしっかりと成長できる企業になるはずです。そして、私たちが本当に考えておくべきことは、その次に何が来るかということです。

クリス・ヴィーブバッハー

私が申し上げているように、研究の初期段階、つまりIND前や、おそらく第I相が、今後の焦点となる部分です。M&Aについては、おそらくより機会主義的（好機があれば行う形）になると思います。現時点でそれを行う特別な必要性はないと考えていますが、注視は続けるつもりです。ただし、積極的に探索を行うことはしません。

過去2、3年間、私たちは非常に体系的な探索を行っており、M&Aを行いたいと考えていました。Apellis社との取引や現在のパイプラインを考慮すると、その面において、以前ほど積極的に動く必要性はないと考えています。

ティム・パワー

クリス、次の質問に進んでもよろしいでしょうか？

オペレーター

次のご質問は、UBSのMichael Yee様からの電話回線です。

マイケル・イー

皆さん、こんにちは。ありがとうございます。BIIB080について戻りますが、試験の規模を700人から縮小されましたね。最終的には約400人を目標、あるいは登録したと考えており、シグナルを得るために賢明に費用を削減されました。

費用に対して慎重でありたいという文脈を踏まえ、どのような傾向が見られれば、開発を推進するのが妥当だと判断されるのか、改めて教えていただけますか？一方で、データが出た際に、非常に強い傾向が見られないと判断した場合は、そのことを明確にし、その結果として、そこには投資する計画がないことを市場（ストリート）に伝えることになるのでしょうか。これについて、クリスかプリヤから少し詳細を補足していただけますか。開示の観点から、私たちがどのように理解しておくべきか教えてください。ありがとうございます。

プリヤ・シンガル

マイク、ありがとうございます。少し話を戻しますと、おっしゃる通り、当初のCELIA試験はより大きなN数（被験者数）で設計していました。しかし、第Ib相試験のデータ結果により、その試験の検定力をやり直し、試験を再設計する自信を得ることができました。この非常に重要な仮説を真に検証するために、本試験は回答を得られるよう適切にセットアップされていると、かなり確信しています。

第Ib相ですでにタウの減少を確認しており、現在はそのタウ減少が臨床的有効性に結びつくか（トランスレーション）を見ています。念のための補足ですが、本試験の主要評価項目はCDR Sum of Boxesであり、ご存知の通り、これは検証済みの評価項目です。我々は、いくつかの異なる用量と、3ヶ月ごと、および6ヶ月ごとという2つの投与様式を検討しています。

プリヤ・シンガル

我々は、臨床的有効性のシグナルを分離できるかどうかを、改めてその総体（totality）から判断することになります。その判断の進め方については、非常に規律を持って取り組むつもりです。ここ数年で大きく変えた点は、データの結果が出るかなり前の段階で、Go/no-go基準を検討しておくようにしたことです。このデータの発表は年半ばを予定しています。

データを非常に注意深く分析する一方で、次のステップが何であるかについては、非常に規律を持って判断することをお考えください。なぜなら、この概念実証（PoC）は、第III相へ進むかどうか、そしてどのように進むかを判断するために設計されているからです。

クリス・ヴィーブバッハー

ここで興味深い点の一つは、繰り返しになりますが、前例が全くないということです。試験の設計において、プリヤ、公平に言えば、私たちは基本的にアミロイドの試験で行ったことを参考にしましたよね？18ヶ月間のフォローアップを設定しています。私たちが知っている唯一の手がかりがそれだったため、同様の集団を対象としています。この試験では、非常に多くのことが明らかになるでしょう。

確かに、適切なタウの減少が見られることが望ましく、タウPETの結果も重要になるでしょう。明らかに、認知機能に何らかの変化が見られるかどうかも重要であり、それが進展させるための鍵となります。それが統計的に有意である必要があるのか、あるいは特定の割合である必要があるのか。そのあたりは、情報の総体（totality of information）によって決まるものだと考えています。

クリス・ヴィーブバッハー

タウを減少させることについては比較的自信を持っていますが、認知機能にベネフィットをもたらすためには、どのくらいの期間タウを減少させ続ける必要があるのかは、誰にもわかりません。プラークの進行を考えると、それは発症までの期間が長く、一方でタウは（発症までの）期間が短いため、適切な患者集団が具体的に誰になるのかはまだ正確にはわかっていません。アミロイドと同じである可能性もあれば、異なる可能性もあります。だからこそ、当初から申し上げている通り、これは先駆的な試験であり、我々、そして医学界全体がそこから学ぶことになるのです。

クリス・ヴィーブバッハー

基準（バー）が必ずしもそれほど高くある必要はありませんが、これが臨床的ベネフィットをもたらすという明らかな希望を与えてくれるような、何らかの兆候を私たちは目にしなければならないと考えています。

ティム・パワー

次の質問に移りましょう。

オペレーター

次のご質問は、ゴールドマン・サックスのSalveen Richter様からのお電話です。

サルヴィーン・リヒター

おはようございます。ご質問をお受けいただきありがとうございます。LEQEMBIについて、血液ベースのバイオマーカーの採用と使用状況に関するアップデートをいただけますでしょうか。また、Kisunlaを完了した患者がLEQEMBIの維持療法に切り替えるケースは見られますでしょうか。

クリス・ヴィーブバッハー

もちろんです。Alisha、あなたがこれに答えてくれますか？

アリシャ・アライモ

かしこまりました。ありがとうございます。血液ベースのバイオマーカーは、非常に急速な採用が進んでいることが分かっている2025年にかけて、これまで見てきたのとほぼ同じペースで成長しています。これまでは、単独で確定診断（コンファメーション）のために使用されることは通常ありませんでした。

現在、ご存知の通りBiogenとEisaiでPCP（プライマリ・ケア医）向けのパイロットプログラムが実施されており、そのパイロットから得られている初期の指標によれば、パイロットを実施していない地域と比較して、PCPにおける血液ベースのバイオマーカーの使用率が高まっていることが確認されています。教育を行うことで、使用頻度がますます高まっていくことが示されています。また、より重要な点として、最近CMS（メディケア・メディケイド・サービスセンター）が、同センターのデータベースに登録する際、血液ベースのバイオマーカーを確定診断に使用できる旨を追記しました。

アリシャ・アライモ

薬剤を使用する際、実際に保険償還を受けることが可能になります。昨年、医師たちが大きな疑問を抱いていた点であったと認識しておりますが、現在はそれも整いました。今後、血液ベースのバイオマーカーは、現在よりも確定診断のためにますます使用されるようになると考えています。採用は多少緩やかではあるものの、認知度は極めて高いです。

使用、検査、試行を重ねるにつれて、確定診断への利用はさらに増えていくと考えています。次に、Kisunlaに関するご質問についてですが、今年第1四半期は、Kisunlaを開始した患者層が、現在18ヶ月の節目に達する時期にあたります。

アリシャ・アライモ

第1四半期は、患者が通常製品の使用を停止し、当社がフィードバックを受け取り始める時期となります。医師たちが「どうすればよいか」と尋ねている、と言うことができます。一部の患者については、市場調査を見ればわかる通り、いずれかの製品を使用している患者は一般的に、製品の使用を継続したいと考えています。服用を中止することで認知機能が低下することへの恐怖があるためです。

いくつかの医療機関では、どのようにLEQEMBIに切り替えるかを検討しています。ご存知の通り、当社にはデータがないため、それに関するデータを提供することはできませんが、維持療法、あるいはLEQEMBIの皮下投与による維持療法へ切り替えが可能かどうかを検討している医師もいます。

ティム・パワー

ありがとう、Alisha。次の質問に移りましょう。

オペレーター

次のご質問は、Piper SandlerのDavid Amsellem様からです。

デイビッド・アムセラム

ありがとうございます。SYFOVREについて、もしお話しいただけるようであれば、概括的な質問をさせてください。取引が完了していないことは承知していますが、進化する競合状況について、大まかな見解をいただけますでしょうか。特に、病変負荷（lesion burden）ではなく、視力を主要評価項目としている開発中の他の製剤についてです。

この変化する状況の中で、SYFOVREがどのように位置付けられると考えているのか、そして最終的に、製品の視力への影響に関して、どのようなデータを提示できるのか、理解させてください。ありがとうございます。

プリヤ・シンガル

ありがとう、David。少し視点を広げてお話ししますと、SYFOVREは地理的萎縮（GA）を適応症としています。これは、非常に有病率が高く、不可逆的かつ進行性の疾患であり、失明につながるものです。中央値の時間点は約6年から6.5年だと考えています。

有効性を評価するためのゴールドスタンダードは、病変の増大（lesion growth）でした。SYFOVREが非常に説得力のあるデータを持っているのはまさにその点であり、病変の増大を統計学的に有意に42%減少させました。これは発売時点でのデータです。その後、Apellisは、進行を実際に1.5年遅らせることができることを示す5年間の長期データも提示しています。

これは、6年という時間枠においては、明らかに非常に大きな意味を持ちます。ここに競合状況が存在することについては、全く同感です。

プリヤ・シンガル

市場にあるもう一つの製品であるIZERVAYについては、SYFOVREのターゲットであるC3の上流にあるC5を標的としています。IZERVAYについては、今のところ長期的なデータはまだ見ていません。今後の競合状況に目を向けると、再びC5を標的とするものが増えていると考えています。それが一つです。

もう一つはAnnexonについてですが、彼らの第II相試験のデータは非常に説得力があるとは言えませんでした。実際には、我々がゴールドスタンダードであると考えている地理的萎縮の病変増大には影響を与えませんでした。クリスが述べたように、病変の増大に焦点を当てることが非常に重要です。最終的には、最高矯正視力（BCVA）に影響が出るはずですが、初期段階では、目は周辺視野に適応するため、それは必ずしも直接的な目標ではありません。

プリヤ・シンガル

これは留意しておくべき重要な側面です。Annexonのデータを見た際、これは明らかに我々のデューデリジェンスにおいて非常に重要な側面でした。実際、プラセボ群のBCVAが著しく低下したため、治験薬群の結果は良く見えましたが、（有効性については）まだ様子を見る必要があると考えています。Regeneronについても、競合であることは承知しています。

彼らもC5を標的としており、全身投与かつ併用療法です。一方で、SYFOVREは眼を標的としているため、組織への送達を真に可能にしており、それが非常に重要であると考えています。Regeneronについては、概念実証（PoC）を待つ必要があります。また、SOLIRISが非常に類似した作用機序でありながら、GAの第II相試験で失敗したことは分かっています。

プリヤ・シンガル

注視すべき点は多いですが、SYFOVREのデータは非常に説得力があると確信しています。今治療を行うことがなぜ重要なのかを論証するために、教育、医学、科学的リーダーシップの観点から、非常に大きな取り組みを行うことになるでしょう。

クリス・ヴィーブバッハー

ええ。商業的な観点から申し上げますと、SYFOVREが5年間のデータを持っているという事実は、一種の「データの堀（データ・モート）」を形成しています。これは進行性、かつ緩徐進行性の疾患であり、人々は安全性や、時間が経過するにつれてどのように経過していくかについて確信を持ちたいと考えています。競合他社が、医師や患者の信頼を得るために必要となる同レベルのデータを生成するには、かなりの時間を要するだろうと考えています。

ティム・パワー

次の質問に移りましょう。

オペレーター

次のご質問は、StifelのPaul Matteis氏からお電話いただいております。

ポール・マッテイス

ありがとうございます。素晴らしい四半期となりましたこと、お祝い申し上げます。もしよろしければ、SYFOVREに関して、いくつか手短な質問をさせてください。今後数年間にわたる同製品群への支出についてですが、現時点で、少なくとも定性的な観点から、シナジーや既存の能力の活用についてどのように考えていらっしゃいますか。

また、GA（地理状萎縮）は依然としてプロモーションに対して非常に敏感な市場であり、DTC（消費者直接広告）のようなものが必要になる可能性があるという現実も踏まえてお聞きしたいです。それから、プレフィルドシリンジについて、その楽観度や、それがどの程度重要になり得るかについて、簡単に考えをお聞かせいただけますでしょうか。ありがとうございます。

クリス・ヴィーブバッハー

Alisha、あなたはこの分野で多くの実績がありますね。

アリシャ・アライモ

はい、その質問にお答えします。ありがとうございます。まず申し上げられるのは、私たちはApellisのリーダーたち数名とお会いしましたが、そのチームと、彼らが実際に持っているリーダーシップに非常に感銘を受けたということです。それらの個人の多くは、かなり長い間眼科のバックグラウンドを持っており、この分野を非常によく知っています。

彼らは非常に良い仕事をしており、素晴らしい仕事をしてきたと言えます。特に、初期に発生した血管炎の症例への対応などは見事でしたし、現在も非常に素晴らしい仕事をしていると考えています。この市場に目を向け、その機会を見てみると、非常に大きな市場です。ご存知の通り、150万人の患者がいますが、治療されているのはわずか20%です。

アリシャ・アライモ

この患者層には、極めて重大なアンメット・ニーズが存在します。このローンチにより、注射回数と患者数の両面で持続的な成長が見られました。私たちは、未治療の患者が非常に多く存在すると考えています。このチームが現在GAのために訪問している対象の医師の診療所に、現在およそ50万人ほどの患者がいます。

私たちの経験では、進行を遅らせる製品を扱う場合、患者を活性化させ、これらの医療従事者（HCP）に対して緊急性を創出することが極めて重要です。したがって、今後、思慮深い教育、非常に強力なメッセージング、そしてなぜ進行を遅らせることが強い価値を持つのかという説明が必要になることは分かっています。

アリシャ・アライモ

そうは言ったものの、明らかにまだ契約を締結したわけではないということを承知した上で、この分野において患者を活性化させることが極めて重要になると考えています。なぜなら、リソースを投じて働きかければ、通常は結果が得られるものだからです。私たちは、DTCやテレビ広告に費用を投じることになるだろうと考えています。ご存知の通り、彼らは2四半期間テレビ広告を放映しましたが、その後それらのテレビ広告を停止しました。

契約を締結した際には、患者への教育が極めて重要になるため、そうした施策を検討することになるでしょう。また、診療所内でどのように対処できるかについてのメッセージングも検討していく予定です。

アリシャ・アライモ

この状況に至るまで、彼らが実際にこれらの診療所で（競合と）肩を並べて戦うことに対して、どれほどの時間を血管炎に割かなければならなかったのかは分かりません。第三に、彼らは私たちのペイシェント・サービス、そして過去7年間にわたって幸運にも築き上げることができたこの「仕組み」から、多大な恩恵を受けると考えています。一歩引いてバイオジェン、特に北米を見渡してみると、私たちは過去7年間で全く異なる領域において7つの製品をローンチしてきました。これは、私たちが現在保有するすべての治療領域（TA）にわたって、ローンチをサポートできるダイナミックなエンジンを構築してきたことを意味します。

アリシャ・アライモ

したがって、ご質問にお答えしますと、我々が彼らに提供する多くの本社の機能において、彼らがこれまで投資できなかったであろう部分でシナジーを見出せると信じています。また、彼らが現在支出している箇所についても検討し、成長を牽引すると我々が信じている他の領域へと、資金を再配分できる可能性があると考えています。現在彼らが使用しており、効果的であると考えている戦術がどれであるか、また今後、我々が微調整できる可能性があるものはどれであるかを理解するために、優れた分析を行うことができるでしょう。また、彼らが、これまでの立ち上げにおいて実行できていなかった、やりたいことのウィッシュリストを持っているのではないかと理解しています。

アリシャ・アライモ

我々は彼らと共にそれらすべてを検討していく予定であり、ApellisとBiogenの両社が合わさることで、どちらか一方のみであるよりもずっと強くなれると信じています。私のチームは彼らを北米に迎えることを非常に楽しみにしていますし、特にSYFOVREに対して多大なサポートを提供し、彼らがこの領域で成功するために必要なものをすべて備えていると感じられるようにしたいと考えています。

クリス・ヴィーブバッハー

ありがとう、アリシャ。次の質問に移りましょう。

オペレーター

次のご質問は、ウェルス・ファーゴのMohit Bansal様からです。

モヒット・バンサル

ありがとうございます。質問を受け付けていただき感謝いたします。また、これまでの進展、おめでとうございます。新たな提供策として、高用量SPINRAZAが切り替え（スイッチング）と継続性（パーシステンス）にどのように寄与するのかを理解したいと考えています。

現時点で、それがフランチャイズを安定させる、あるいは成長させることさえ可能だとお考えでしょうか？どのような考えをお持ちか伺いたいです。ありがとうございます。

クリス・ヴィーブバッハー

アリシャ、北米から回答してもらえますか？

アリシャ・アライモ

質問は具体的にSPINRAZAについてでしょうか、それともSPINRAZAの高用量についてでしょうか？

クリス・ヴィーブバッハー

高用量です。

アリシャ・アライモ

高用量。はい。まず最初に申し上げたいのは、私は以前、患者アドボカシー・グループ（患者団体）と面会した時と同じ役員会議室に座っているということです。その際、私は執行委員の数名に対し、患者からは「もっと（薬を）望んでいる」というフィードバックがあるのだと提案しました。

時が経ち、今日に至りますと、突如として私たちはSPINRAZA HD（高用量）を手にしています。何よりもまず、これは私のキャリアの中でも見たことがないようなビジネス領域の一つであると言わざるを得ません。この患者コミュニティは非常に賢明で、精通しており、何がいつ発売されるのかを正確に把握しており、市場で承認される前であっても要望を伝えてくるのです。これまでの経緯を見れば、SPINRAZA HDが発売されてからまだ1ヶ月も経っていないことがわかります。

アリシャ・アライモ

私の対象患者の20％は、すでにSPINRAZA高用量への切り替えのための開始申請書を提出しています。また、競合他社製品から切り替える患者や、ZOLGENSMAに併用する患者もいます。特に米国事業においては、これまでのSPINRAZAによるビジネスは非常に安定していました。私のチームはSPINRAZA 12mgにおいて素晴らしい仕事をしてきました。

私たちは、高用量が今、私たちに新たな機会をもたらすと信じています。患者だけでなく、医師からも高用量に対して大きな関心が寄せられています。非常に幸先の良いスタートを切っています。数百件の開始申請書が提出されています。

SPINRAZA高用量から、そして願わくばいつの日にはサラネセラム（salanersen）へと移行していく中で、これは非常にポジティブなものになると考えています。

ロビン・クレイマー

クリス、米国以外の部分を私がカバーしましょうか。

クリス・ヴィーブバッハー

はい。

ロビン・クレイマー

同様に、米国以外では欧州で承認を得ています。同様の手応えを感じており、特にドイツでは患者の約20％が高用量へと切り替わっています。欧州においても、非常に力強い立ち上がりを見せています。

クリス・ヴィーブバッハー

ええ、高用量について考えるとき、Alcyone（アルキオーネ）デバイスのことを考えるでしょう。これにより、髄腔内注射を代替できる可能性が出てきます。そして当然、サラネセラムもあります。プリヤが話せると思いますが、ここでの第III相試験において、最初の患者への投与が完了しました。

これは、より簡便にするためのこうした要素を導入していくことで、時間をかけて成長し、持続していく製品群（フランチャイズ）になると考えています。私は現地の関係会社を訪問する際、世界中の医師と話をしますが、彼らがSPINRAZAの使用を中止した誰かについて話すときは、いつもその声に後悔の念が混じっています。それは一般的に、髄腔内注射による負担（fatigue）が原因です。

クリス・ヴィーブバッハー

彼らが後悔するのは、彼らの見解では、これが最も有効な薬剤であると分かっているからです。高用量の登場は、彼らに有効性を支持するためのさらなる理由を与えてくれると私は考えています。繰り返しになりますが、Alcyoneデバイスによって、髄腔内注射の負担をいくらか軽減できることを期待しています。サラネセラムが登場する頃には、年1回の髄腔内投与になると予想されており、それも投与の負担軽減に役立つはずです。

医師たちの感情を聞くのは、本当に驚くべきことです。彼らが話しているのは、数年前なら亡くなっていたであろう、今は学校に通っている子供たちのことなのです。

クリス・ヴィーブバッハー

これは、バイオジェンが開発した驚くべき医薬品の一つであり、特に小児領域のヘルスケアにおいて非常に大きな影響を与えています。

ティム・パワー

次の質問に移りましょう。

オペレーター

次のご質問は、BMOキャピタル・マーケッツのエヴァン・サイガーマン様からです。

エヴァン・セイガーマン

皆さん、こんにちは。ご質問にお答えいただきありがとうございます。これまでの進展にお祝い申し上げます。SKYCLARYSに見られた好調さについて、もう少し詳しく伺いたいと思います。

これをもたらした要因を説明していただけますか？この製品は売上の変動が激しい（lumpy）ことが分かっていますが、この勢い（traction）は、今年後半に向けて本格的に考慮し始めるべきものなのでしょうか？どのような要因があるのでしょうか？ありがとうございます。

クリス・ヴィーブバッハー

あなたから始めましょう。

クリス・ヴィーブバッハー

まず米国についてお話しし、その後に米国を除く地域についてお話ししましょう。

アリシャ・アライモ

はい。SKYCLARYSについては、今四半期の数字は、前年同期比で7,200万ドル、4%の成長でした。前四半期比では減少しました。減少したのは、昨年の第4四半期末に在庫を積み増したためです。

第1四半期に話を戻すと、購入週の数を見ると、第1四半期は前四半期よりも2週間少なくなっています。患者需要に目を向けると、患者需要はほぼ同等でした。単に、在庫に関して多少の変動（lumpiness）があっただけです。さて、二つ目の点として、皆様に改めてお伝えしたいのは、米国の上市状況についてです。

現在は、現場で患者を見つけ出すための「ネクスト・ベスト・アクション」を活用しながら展開していく、まさに上市フェーズにあります。

アリシャ・アライモ

具体的には、弊社の担当者は、患者がいると想定される訪問先の診療所リストを毎週受け取り、それに基づいて探索を行います。そうは言っても、現在、患者の大部分は、フリードライヒ運動失調症に対して生涯に一度しか処方を行わない医師から派生しています。これらの患者は進行が緩やかな傾向にあり、製品を最初に上市した際に予測していたよりもかなり高齢です。患者を見つけ出すには、より時間がかかるでしょう。

良いニュースは、我々が患者を見つけ出しており、彼らが製品を使用し始めているということです。患者を見つけてから、最終的に処方箋が発行されるまでには、確かに時間がかかります。

ロビン・クレイマー

米国を除く地域においては、欧州および中南米での上市を継続的に進める中で、今四半期のSKYCLARYSの売上は、初めて米国を上回りました。需要の観点からは、米国以外の地域で需要が増加していることが確認できており、上市の継続に伴い、その傾向は続くと予想しています。先ほど申し上げた通り、すでに35カ国で利用可能です。

クリス・ヴィーブバッハー

はい、米国を除く地域では、少し異なる戦略をとっています。Alishaが述べたように、それはまさに患者を見つけることです。患者を見つけ次第、私たちは彼らに薬剤を投与しており、償還（リインバースメント）の交渉を行っている間は、早期アクセスプログラムを利用しています。償還が得られるようになると、収益が突発的に流入し始めるでしょう。

数百人の患者を、収益ゼロの患者から収益を生む患者へと一斉に切り替えられる可能性があるため、収益は不規則（lumpy）になる可能性があります。現在、私たちはより多くの収益を得ているだけでなく、しばらく前から米国国内よりも米国国外で薬剤を投与されている患者の方が多い状況にあります。先ほど申し上げた通り、彼らはまだ完全に償還されていません。それは進展しているということです。

クリス・ヴィーブバッハー

例えば、現在ラテンアメリカにおける展開と潜在的な償還が見え始めています。

ティム・パワー

次の質問に移ってください。

オペレーター

次のご質問は、Wolfe ResearchのAlexandria Hammond様からのものです。

アレクサンドリア・ハモンド

ご質問の機会をいただきありがとうございます。BIIB080に関する別の質問です。他のタウオパチーにおける潜在性はどのようなものでしょうか？また、そのフォローアップとして、アルツハイマー病以外において、次のステップを判断する上での判断材料となる、今後発表される第II相試験の結果から得られる最も重要なバイオマーカーは何でしょうか？ありがとうございます。

プリヤ・シンガル

はい、ありがとうございます。これは私たちが非常に深く議論している領域です。主要なタウオパチーにおける高い未充足のニーズ（unmet need）は認識しています。少なくとも私たちの第Ib相試験において、BIIB080によるタウ減少に関して見てきたことは、非常に心強いものでした。

私たちはタウの減少、あるいは脳の領域といった他の詳細についても見ていくことになると考えています。それが、主要なタウオパチーにおいてさらなる取り組みを継続するかどうかの戦略を決定する判断材料となります。はい、それは引き続き、私たちの評価および潜在的な可能性のリストにおいて高い位置にあります。

クリス・ヴィーブバッハー

ありがとう、Priya。次の質問に移ってください。

オペレーター

次のご質問は、Morgan StanleyのTerence Flynn様からのものです。

テレンス・フリン

ありがとうございます。質問の機会をいただき感謝いたします。フェルザルタマブ（felza）とAMR（抗体関連拒絶反応）について1点伺わせてください。明らかに、中国における権利を1億ドルと、それに加えてかなり多額の後払いのマイルストーンで買収されたことが言及されていました。

これが、中国だけでなくグローバルベースでのより広範な商業的機会にとって何を意味するのか、また、それがコンセンサスに対してどのように考えられているのかについて伺いたいです。ありがとうございます。

クリス・ヴィーブバッハー

ええ。繰り返しになりますが、腎臓疾患について見ると、これらについては治療法がこれまで存在していなかったものが多くあります。IC-MPGN、AMR、MPGN、C3Gといった具合に、略称が乱立している状態です。実際、疫学を特定することさえ困難な場合があると考えています。

EMPAVELIに関するMPGNについて言えば、実際の基礎となる疫学が正確にどのようなものなのか、実はそれほど明確ではありません。投資家の方々にとっても、これらの一部を真に評価することは難しいのではないかと思います。私たちが分かっていること、例えばAMRについては、患者数はおそらく約11,000人程度であると捉えています。

クリス・ヴィーブバッハー

もしIgAN（IgA腎症）の価格を実際に見て、大塚製薬による最新のIgANの価格である年間約35万ドルという基準で考えれば、獲得可能な総市場規模（TAM）は20億ドルを超え、実際には20億ドルから30億ドルの間になるでしょう。過去には治療法が存在しませんでした。確かに、フェーズIIのデータは症例数は少ないものの、AMRの80%という驚異的な消失（resolution）を示しました。次に、AMRの近縁とも言えるMDIがあり、これにさらに5,000人から6,000人の患者が加わります。

私たちはちょうどMDIにおける試験を開始したところです。

クリス・ヴィーブバッハー

IgANは、特にアジアにおいて明らかに重要な市場になるでしょう。競争力に関しては、2つの側面があると考えています。自己免疫疾患を検討し始める際（これについてはプリヤがより詳しく話せますが）、免疫カスケードのどの段階に位置しているかを真に考える必要があります。多くの場合、自己免疫疾患を治療する場合、免疫系を抑制しようとします。

しかし、必要以上に抑制することは望ましくありません。疾患の真の原因に限りなく近いものを持っていることは、重要になると考えており、そこがCD38が形質細胞およびNK細胞に対して実際に作用するという大きな優位性を持つ点だと考えています。もう一つは、治療の持続性（durability）です。

クリス・ヴィーブバッハー

IgANにおいて、フェーズIIで9回の投与の後、18ヶ月経過後も治療の持続性が維持されていることを示しました。これは、私たちが他の薬剤よりも疾患修飾（disease modifying）に近い作用をもたらす何かを行っている可能性があることを示唆しています。プリヤ、あなたはこの件に関して私よりもずっと専門家ですので、おそらく意見を述べるべきでしょう。

プリヤ・シンガル

クリス、うまくまとめてくれました。私たちはフェルザルタマブの最初のデータ読み取り（readout）を非常に楽しみにしています。これは2027年を見込んでいます。実質的には、これは一歩引いた見方をすれば「種（seed）」です。

病原性自己抗体の主要な供給源であると考えている、CD38陽性の形質細胞を標的にしています。データ読み取りは、非常に客観的な生検（biopsy）による読み取りとなります。私たちはこれに期待しています。

ティム・パワー

素晴らしい。最後の質問に入る時間が残っていると思います。最後の質問をお願いします。

オペレーター

次のご質問は、オッペンハイマーのジェイ・オルソン様からです。

ジェイ・オルソン

ああ、こんにちは。今四半期の実績おめでとうございます。また、アップデートをありがとうございます。ADPD（アルツハイマー病・認知症に関する国際会議）で発表された、LEQEMBI（レケンビ）の実臨床における治療継続性について、皮下注版が治療継続性にさらなる影響をどのように与えると予想しているか、お話しいただけますでしょうか？ありがとうございます。

プリヤ・シンガル

はい、ジェイさん、ありがとうございます。全体として、プラークの減少と除去が行われた後も、抗アミロイド療法、特に可溶性の毒性種とプラーク減少の両方を標的とするLEQEMBIのような療法を継続すべきかどうかという疑問が、これまで市場には残っていました。我々は以前の会議において、治療を継続することの利点について広範なデータを示してきました。これは、繰り返しになりますが進行性の疾患です。

一度ニューロン（神経細胞）が死滅すると、それらを回復させることはできません。我々は、流体バイオマーカーが実際には6ヶ月未満で戻ってしまうこと、そして、プラークはもっとゆっくりと戻ることを示してきました。それは一つの側面です。リアルワールドエビデンス（実臨床エビデンス）のデータは、患者様や脳神経内科医が実際に治療の継続を望んでいることを示しており、非常に説得力があると考えています。

プリヤ・シンガル

それはそのデータの強力な反映であると考えており、これは我々にとって引き続き非常に、非常に重要です。現在、我々は待機している状態です。すでに皮下注による維持療法があり、これは治療をより簡便にし、治療継続に関する選択肢を患者様に提供します。来月FDA（米国食品医薬品局）から結果が出る皮下注による初回投与（導入）については、これが患者のジャーニー（治療プロセス）においてどのように転換点となり得るかについて、引き続き非常に楽観視しています。

最後に、2028年に結果が出る予定の、我々の無症候性試験であるAHEAD 3-45についても一点付け加えさせてください。その結果については、今後の展開を見守ることになりますが、この試験は当該分野における重要なランドマーク試験になると考えています。

プリヤ・シンガル

皮下注が承認されることで重要になるのは、切り替え（相互交換）が可能になる可能性があることであり、これは無症候性の集団において非常に重要になる可能性があります。繰り返しになりますが、これは非常に重要な転換点になると信じています。

ティム・パワー

プリヤ、ありがとう。本日お電話にご参加いただいた皆様、ありがとうございました。さらに質問がある場合は、私、またはダニエル、スティーブまでご連絡ください。ありがとうございました。

オペレーター

本日の電話会議は以上で終了いたします。ご参加いただきありがとうございました。それでは、回線をお切りください。