オペレーター

もしもし、お待ちいただきありがとうございます。本日のカンファレンス・オペレーターを務めますMelです。ただいまより、Harmony Biosciencesの2026年度第1四半期決算説明会を開始いたします。周囲の雑音を防ぐため、すべての回線はミュートに設定されています。

発表者の発言の後、質疑応答セッションを行います。この間に質問をされたい場合は、電話機のキーパッドでスターキーに続けて1番を押してください。質問を取り消したい場合は、再度スター、1番を押してください。ありがとうございます。

それでは、投資家広報責任者のBrennan Doyleに進行を任せます。Doyleさん、お願いいたします。

ブレナン・ドイル

オペレーター、ありがとうございます。皆様、おはようございます。本日はHarmony Biosciencesの2026年度第1四半期決算のレビュー、および事業概況のご報告のため、ご参加いただきありがとうございます。開始に先立ち、本日お話しする内容に付随する資料、例えばGAAP財務指標の調整表などについては、弊社ウェブサイトの投資家向けセクションにてご確認いただくようお願いいたします。

本日のスピーカーは、社長兼CEOのJeffrey Dayno博士、最高コマーシャル責任者のAdam Zaeske、最高医学・科学責任者のKumar Budur博士、最高財務責任者のGlenn Reicin、および最高執行責任者のPeter Anastasiouです。念のため申し上げますが、本日は弊社の現在の予測および信念に基づく将来予想に関する記述を行います。これらの記述は、特定の形式のリスクおよび不確実性を伴います。実際の業績は大幅に異なる可能性があり、状況が変化した場合でも、これらの記述を更新する義務を負うものではありません。

ブレナン・ドイル

詳細については、弊社がSECに提出した書類に記載されているリスク要因をご参照ください。それでは、CEOのJeffrey M. Dayno博士に進行を任せます。ジェフ、お願いします。

ジェフリー・デイノ

ありがとう、Brennan。皆様、おはようございます。本日の電話会議にご参加いただきありがとうございます。まずはじめに、Harmonyが築き上げてきたものについて強調したいと思います。

当社は収益性があり、自己資金で運営可能なバイオテクノロジー企業であり、強固な立場から事業を継続しています。当社は非常に強力なコマーシャル・エンジンを有しており、市場投入から7年目となる現在もWAKIXの成長を牽引し続けています。最近では、多層的なアプローチを通じて、ピトリリサント・フランチャイズに関する知的財産（IP）の地位を固めました。また、クラス最高のオレキシン2受容体作動薬となる可能性を秘めたBP-205を中心とした、強固なパイプラインを有しています。

バランスシートは非常に健全であり、意義のある事業開発の機会を実行するための能力と確信を持っています。この強固な基盤のもと、現在、株主のための価値創造に向けた4つの主要な柱に焦点を当てています。

ジェフリー・デイノ

この次の成長段階を支えるために、規模拡大に伴う実行能力をさらに強化すべく、経営陣に2名の新しいメンバーを迎えました。まず、新しい最高財務責任者としてGlenn Reicinを迎えることができ、嬉しく思います。グレンは、上場企業および非上場企業の両方で幅広い経験を持ち、重要な成長の転換期において企業を導いてきた、経験豊富なバイオ医薬品分野のエグゼクティブです。セルサイド・アナリスト、投資家、そしてバイオテック企業のCFOとしての経験を持つグレンは、戦略的計画、資本市場、および資金調達において強力な成功実績を有しています。

次に、新しい最高執行責任者としてPeter Anastasiouを歓迎します。ピーターは業界で30年以上の経験を持ち、Harmonyの取締役を務めた後、この役割に就きました。取締役としては、継続的な成長とオペレーションの進化の期間中、ビジネス全体にわたって戦略的な洞察を提供してきました。

ジェフリー・デイノ

直近では、ピーターはCapsida Biotherapeuticsの最高経営責任者を務め、以前はLundbeckにおいて、米国およびカナダ事業の社長、ならびに精神・神経疾患フランチャイズの米国最高コマーシャル責任者を含む複数のリーダーシップ職を歴任しました。グレンとピーターの両名をHarmonyチームに迎えられることを嬉しく思います。彼らの統合された経験は、当社のリーダーシップ層を意義深く強化し、これからご説明する価値創造のための4つの戦略的柱を実行するための体制を整えてくれます。第一の柱は、2030年代にかけてピトリリサント・フランチャイズを保護することです。

当社は、強力な知的財産保護と独占権に基づく多角的な戦略を通じて、ピトリリサント・フランチャイズを保護することに尽力しています。

ジェフリー・デイノ

ピトリリサントのIP資産は多層的であり、異なる製剤、用法、および次世代の用途をカバーしています。これにより、6ヶ月間の小児用医薬品の独占期間を含め、2030年までのWAKIXの独占権を裏付けており、追加の登録済み特許および出願中の特許出願を通じて、2040年代までフランチャイズのIP保護が継続できる可能性があります。また、1月にはNovitium社から、2042年まで有効な特定のIP（塩酸ピトリリサントのアモルファス形態をカバーする登録済み特許を含む）の独占的ライセンスを取得しました。これにより、新たな開発機会が得られます。

2月に実施されたANDA訴訟および審理に関しては、7社のANDA申請者のうち6社と和解し、6ヶ月間の小児用医薬品の独占期間を含め、2030年3月まで独占権を維持しています。

ジェフリー・デイノ

2月の審理において、和解に至っていない唯一のANDA申請者であるAET社は、同社の製品には当社の'197多形特許がカバーする結晶形態ではなく、塩酸ピトリリサントのアモルファス形態が含まれていると主張しました。これを受けて、HarmonyはNovitium社と共に、塩酸ピトリリサントのアモルファス形態をカバーする特許の侵害を申し立て、AET Pharma USおよびSandozに対して特許侵害訴訟を最近提起しました。この訴訟は、2月に行われたANDA訴訟の法的手続きとは異なる新しいアクションであり、現在進行中で、同じ裁判官によって審理されています。この法的活動に基づき、当社は自社のIP資産の強固さに引き続き自信を持っており、この多角的な戦略を通じて、引き続き強力に保護していきます。

第二に、進化する市場におけるピトリリサント・フランチャイズの継続的な成長に専念しています。

ジェフリー・デイノ

第1四半期、純製品売上高は2億1,540万ドルとなり、前年同期の1億8,470万ドルから17%増加しました。この実績は、継続的な強い需要を反映したものですが、Harmony Biosciences史上最も強力な3四半期連続の業績を経た後に、例年第1四半期に見られる市場アクセスの逆風によって相殺されました。第1四半期の平均患者数は約8,500人であり、四半期末時点ではWAKIXの平均患者数は約8,600人となりました。これらの患者数は、8万人のナルコレプシー診断患者が存在する市場におけるものであり、WAKIXおよびピトリリスント・フランチャイズの継続的な成長を支えるための、依然として大きな市場機会があることを示しています。

これに基づき、当社は通期の純売上高ガイダンスである10億ドル〜10億4,000万ドルを据え置きます。

ジェフリー・デイノ

市場におけるWAKIXの継続的な成長に加え、当社の次世代ピトリリスント製剤プログラムも進展しています。Pitolisant GRは、今四半期中のNDA（新薬承認申請）提出に向けて順調に進んでおり、PDUFA期限の目標は2027年第1四半期です。これはWAKIXフランチャイズを拡大し、ナルコレプシーにおける当社のリーダーシップを強化する位置付けにあります。Pitolisant HDは、現在進行中の2つの第III相承認申請用試験（1つはナルコレプシー、もう1つは特発性過眠症（IH））に患者を組み込んでおり、差別化された効能・効果（ラベル）によってフランチャイズを拡大することを目指しています。

また、Novitium社からライセンス取得したピトリリスントの無定形を用いた新しい開発にも着手しました。これにより、より広範な中枢神経系（CNS）の適応症を追求する機会が得られます。Kumarが本電話会議の後半で、この新しい機会についてより詳細な説明を行います。当社の価値創造の第3の柱は、潜在的なベスト・イン・クラスのオレキシン2受容体作動薬であるBP-205を筆頭とする、強力なパイプラインからの価値創出です。

ジェフリー・デイノ

当社の現在のバリュエーションは、当社のパイプラインの強み、特に非常に強力で選択性の高いオレキシン2受容体作動薬であるBP-205に関連する強みを反映していないと考えています。このプログラムは、今年半ばに実施される第I相臨床薬物動態（PK）単回上昇投与試験の主要な結果（トップラインデータ）の発表に向けて順調に進んでいます。強固な前臨床PK、安全性、有効性、および毒性データを持つ新規の化学骨格に基づいて構築されたBP-205の潜在的な製品プロファイルは、ナルコレプシーやその他の中枢性過眠障害だけでなく、オレキシン欠乏に起因しない、薬物の力価が重要となる睡眠覚醒リズム以外のより広範な適応症においても、非常に競争力のあるオレキシン2作動薬としての地位を確立する可能性があります。全体として、当社の強力な後期パイプラインは、希少な発達性・てんかん性脳症におけるEPX-100を用いた2つの第III相承認申請用試験を含む、5つの異なるCNS適応症にわたる5つの進行中の第III相承認申請用試験で構成されています。

ジェフリー・デイノ

KumarがR&Dアップデートの中で、BP-205およびその他のパイプライン・プログラムについて詳細を説明します。当社の第4の価値創造の柱は、事業開発への新たな注力です。当社は、2028年から2032年の期間に収益の可能性がある機会に焦点を当てており、第III相開発中、承認申請中、または上市済みの資産を優先しています。当社は、睡眠覚醒、てんかん、希少な孤児CNS疾患、および希少疾患以外のCNS隣接領域を含む、関心のある治療領域を維持しています。

バランスシート上に約8億7,000万ドルの現預金があり、当社は資本を投入するために迅速に行動しており、戦略的な事業開発機会を実行するという明確な確信を持っています。要約すると、投資家にとって最も重要であり、当社の業績を測定するための枠組みとなる4つの価値創造の柱を概説しました。

ジェフリー・デイノ

次に、チームがこれらの戦略的柱のそれぞれをどのように実行しているか、そのハイライトを共有します。それでは、商務部門のパフォーマンスに関するアップデートのため、最高商務責任者のAdam Zaeskeにマイクを渡します。Adam？

アダム・ザースキ

ありがとう、Jeff。皆様、おはようございます。第1四半期は、WAKIXが2億1,540万ドルの純売上高を達成し、力強いスタートを切りました。これは、発売7年目にして前年同期比17%の成長を意味しており、10億ドルから10億4,000万ドルの通期ガイダンスを達成するために必要な成長と一致しています。

WAKIXの第1四半期の平均患者数は約8,500人でした。第1四半期は、業界全体が毎年経験する季節的な動向により、通常、患者の増加が緩やかになります。今年は、保険プランの変更、消費者によるプランの切り替え、および保険料の上昇のレベルが例年より高く、患者の治療開始を遅らせる可能性があるなど、例年よりもわずかに高い市場アクセスの逆風が見られました。とは言え、当社はこれまでで最も強力な3四半期連続の患者増加を経て、この状況を迎えています。

アダム・ザースキ

第1四半期の需要は、実際には2025年の第1四半期よりも高く、最近の業績および予想に沿ったものでした。3月には、2025年の（全月の中で）2ヶ月を除いて、それ以上の新規処方数を確認しており、四半期末時点ではWAKIXの患者数は8,600人となりました。この継続的な業績の原動力は明白です。WAKIXは、ナルコレプシー患者にとって唯一の非規制薬（non-scheduled）の治療選択肢として、ユニークで高度に差別化された地位を占めています。

7年以上にわたる臨床経験を経て、医療従事者はWAKIXを深く認識しています。彼らは、WAKIXの有効性、安全性、耐容性の組み合わせ、低い薬物相互作用、および広範な保険適用（ペイヤー・カバレッジ）を信頼しており、多剤併用が非常に進んでいる市場において、あらゆるナルコレプシー患者にとって、また他の治療法とのあらゆる組み合わせにおいて、馴染みのある第一選択肢となっています。これは、市場が進化し続けても変わることはありません。

アダム・ザースキ

当社はまた、フィールドチームの拡大も完了しており、フィールドセールス、リモートセールス、およびフィールド・リインバースメント（償還支援）全体で、プレゼンスを約20%拡大させました。これは、本ブランドの歴史において最大の拡大および投資増です。これらのポジションはすべて採用され、4月1日時点で配置が完了しています。第2四半期には、医療従事者や事務スタッフがWAKIXを処方するプロセスを簡素化するための、新しいオンラインポータルを立ち上げます。

また、払い戻し（リインバースメント）支援プロセスに大幅な変更を行い、患者がより迅速かつ高い成功率でWAKIXの処方を得られるよう支援します。将来を見据え、ピトリリスント・フランチャイズを延長・拡大するための2つのライフサイクル管理戦略に期待を寄せています。Pitolisant GRは、WAKIXの安全性と耐容性プロファイルの強みを活かし、治療用量から開始することで、患者がより迅速に結果を得られるようにします。

アダム・ザースキ

ピトリソナントHD（高用量）は、WAKIXの承認用量の最大2倍の用量を備え、GR製剤のすべての利点と、ナルコレプシーにおける疲労および特発性過眠症（IH）における睡眠慣性に関する差別化されたラベル（効能・効果の表記）を持つ、全く新しい最適化された製剤を市場に投入します。また、当社のオレキシン化合物についても期待しており、Harmonyが、より優れた安全性と耐容性プロファイル、1日1回投与、ならびにNT1、NT2、およびIHにわたる適応症を備え、有効性の約束を実現するオレキシンを提供できる機会が残されていると考えています。要約すると、当社は今年、10億ドル以上の純売上高を達成する軌道に乗っており、少なくとも今後10年間にわたって睡眠覚醒領域における当社のリーダーシップを拡大する複数のアセットを持つパイプラインについても期待しています。

アダム・ザースキ

ここで、当社の臨床開発プログラムの進展についてお話しいただくため、最高医療科学責任者のKumar Budurにマイクを渡したいと思います。Kumarさん？

クマール・ブドゥール

ありがとうございます、Adam Zaeske。皆様、おはようございます。本日はご参加いただきありがとうございます。2026年度第1四半期は、当社のパイプライン全体で継続的な進展が見られた四半期でした。

現在、5つの異なるCNS（中枢神経系）適応症において、5つの進行中の第III相承認申請用臨床試験を行っています。主要なアップデートについてご説明します。先ほど述べたように、オレキシンは、睡眠覚醒およびより広範な神経精神疾患領域において、最もエキサイティングな領域の一つです。まず、当社のオレキシン-2受容体作動薬であるBP-205の進展から始めたいと思います。

これは、現在の当社のパイプラインの見方にまだ反映されていない、大きなポテンシャルを持つと考えているアセットです。BP-205は、その独自の化学的スキャフォールド（骨格）により、説得力のある前臨床段階での力価、選択性、安全性、および有効性、ならびに1日1回投与の可能性を示しており、これらすべてが、潜在的なベスト・イン・クラスのオレキシン-2受容体作動薬を支持しています。

クマール・ブドゥール

これは臨床開発されている中で最も強力なオレキシン-2受容体作動薬であり、ナルコレプシーのトランスジェニックマウスモデルにおいて、テストされた最低用量で覚醒促進効果を示しました。この高い力価により、低用量を使用する柔軟性が生まれ、同一の化合物で3つの中心的な過眠症疾患、すなわちNT1、NT2、およびIHを治療することが可能になります。また、BP-205は、オレキシン-1受容体およびその他の関心のある150の受容体に対して、オレキシン-2受容体への高い選択性を有しています。欧州では、第I相SAD/MAD PK試験において健康なボランティアへの投与を継続しており、2026年半ばの第I相SAD PKデータの取得に向けて順調に進んでいます。

また、2026年半ばの米国でのIND（新薬臨床試験開始届）申請、および今年後半の睡眠剥奪健康成人試験の開始についても予定通り進んでいます。

クマール・ブドゥール

中心的な過眠症疾患をターゲットとする主要アセットのBP-205が進展する一方で、気分、ADHD、認知、および疲労をターゲットとする、より広範な神経精神疾患領域における前臨床試験にも取り組んでいます。ピトリソナントとライフサイクル・オポチュニティに移りますが、まずはPitolisant GRから始めます。当社は2026年第2四半期のNDA（新薬承認申請）提出、および2027年第1四半期のPDUFA（審査完了）目標日に向けて順調に進んでいます。ナルコレプシー患者の約80%〜90%が、ナルコレプシー自体の病態生理に関連した胃腸（GI）症状を有しています。

Pitolisant GRは、胃腸症状を起こしやすい患者における胃腸副作用の可能性を軽減することを目的とした、腸溶性コーティングを用いて設計されています。Pitolisant GRは、当社のピボタルBE（生物学的同等性）試験においてWAKIXとの生物学的同等性を示したほか、用量調節（タイトレーション）なしで17.8 mgの治療用量範囲から投与を開始することも可能にしており、これは重要な臨床的差別化要因となります。

クマール・ブドゥール

Pitolisant HDは、ナルコレプシーにおけるONSTRIDE 1試験と、特発性過眠症（IH）におけるONSTRIDE 2試験という、2つの第III相承認申請用試験において進展を続けています。2027年にトップラインデータの発表、2028年にPDUFA目標日を見込んでいます。これらのプログラムは、現在承認された治療法が存在しない症状である、ナルコレプシーにおける疲労およびIHにおける睡眠慣性という、差別化されたラベルの取得を目指しています。Pitolisant GRとPitolisant HDは、いずれも2044年まで有効な実用特許を申請済みです。

また、最近Novitium社からライセンスを受けた、2042年まで発行済みの特許に裏付けられた、ピトリソナントの新規な非晶質（アモルファス）形態についても楽観視しています。これにより、新しい投与形態が可能になり、より広範なCNS適応症におけるピトリソナントの可能性が拡大すると信じています。現在は、第I相PK試験の開始を目標に、製剤の最適化を行っています。

クマール・ブドゥール

WAKIXの小児用独占権については、プラダー・ウィリー症候群における第III相TEMPO試験のトップラインデータが2026年後半に予定されています。小児用独占権を獲得するための重要な要件は、WAKIXの最長特許の期間終了時に、追加の6ヶ月間の規制上の独占権を当社に付与することです。てんかん領域の製品群に移ります。EPX-100は、ドラベ症候群におけるARGUS試験と、レノックス・ガストー症候群におけるLIGHTHOUSE試験という、2つのグローバルな第III相承認申請用プログラムにおいて進展を続けています。

最近、AAN会議において、ドラベ症候群のオープンラベル延長試験から、痙攣の臨床的に意味のある減少と良好な安全性および耐容性プロファイルを示す、順調な安全性および有効性のデータを発表しました。現在、採用を加速させるため、北米および欧州に加えて、インドおよび中国でも積極的に患者を登録している施設を有しています。

クマール・ブドゥール

2027年後半にトップラインデータ、2028年にPDUFA目標日を見込んでいます。最後に、Harmony Biosciencesを代表して、当社の臨床試験に参加してくださっているすべての患者様とそのご家族、ならびに当社の開発プログラムの進展を支援してくださっている臨床調査官および施設のスタッフの皆様の献身とコミットメントに感謝いたします。それでは、当社の財務実績に関するアップデートのため、チームの最新メンバーであるCFOのGlenn Reicinにマイクを渡します。Glennさん。

グレン・レイシン

Kumar、ありがとうございます。皆様、おはようございます。この組織に加わり、成長と多大な価値創造に貢献できることを嬉しく思います。私がHarmonyに惹かれた理由は、その強固な商業的基盤と、強みを持った状態から構築および成長できるポジションを可能にする自己資金調達型の財務モデルにあります。

今朝、当社は2026年度第1四半期の決算発表を行い、10-Q（四半期報告書）を提出いたしました。そちらで財務および営業成績の詳細をご確認いただけます。当社は、WAKIXに対する継続的な潜在的需要と、事業全体における規律ある経費管理を反映した、堅実な財務成績を収めました。2026年度第1四半期の純売上高は2億1,540万ドルを報告しており、これは前年同期の1億8,470万ドルと比較して17%の成長となります。

グレン・レイシン

当四半期の業績は、WAKIXに対する強い潜在的需要を反映していますが、業界が毎年年初に直面する季節的なマーケットアクセスの逆風によって一部相殺されました。売上原価は純売上高の20.7%であり、前年同期の17.3%と比較されます。売上高に対する売上原価の比率が前年比で増加した要因は、ほぼ完全にNovitiumライセンス契約に関連する新たなロイヤリティによるものであり、これにより、より広範なCNS（中枢神経系）適応症における新たな開発機会が提供されます。第1四半期の総営業費用は1億3,360万ドルを報告しており、2025年の同四半期の9,650万ドルと比較されます。

費用の増加は、R&D（研究開発）への継続的な投資、およびナルコレプシーにおけるWAKIXの商業化への継続的な投資を反映しています。

グレン・レイシン

これらの営業費用には、アモルファス・ライセンス契約に関連する3,200万ドル（税引後ベースで1株当たり0.45ドル）の契約一時金に関連するコストも含まれています。これらのコストを除くと、営業費用は約5%の増加でした。2026年度第1四半期のGAAP純利益は3,250万ドル、または1株当たり0.55ドルでした。これは、前年同期の4,560万ドル、または1株当たり0.78ドルと比較されます。

当然ながら、これにはピトリリサントのアモルファス形態の導入および新たな開発機会に関連する0.45ドルのコストが含まれています。第1四半期末の現金および現金同等物は8億7,850万ドルでした。当四半期のキャッシュフロー創出は、ライセンス料、未払費用の大幅な減少、および債務のわずかな減少により、低調なものとなりました。当四半期末の債務は1億6,000万ドルでした。

グレン・レイシン

キャッシュフローの創出は、今後数四半期で再び加速するでしょう。とはいえ、当社の株主価値創造における4つの主要な柱と整合性を保ちながら、2028年から2032年の期間における収益の強化を目的として、キャッシュを事業開発（ビジネス・デベロップメント）に投入する意向です。それでは、締め括りの言葉をJeffに代わります。Jeff？

ジェフリー・デイノ

Glenn、ありがとうございます。そして改めて、チームへようこそ。最後に、投資家の皆様にとって最も重要であり、当社の業績を測定する枠組みとなる、価値創造の4つの柱について共有いたしました。第一に、2030年代にかけてピトリリサントのフランチャイズを保護すること。

第二に、進化する市場におけるピトリリサント・フランチャイズの継続的な成長。第三に、当社の潜在的なベスト・イン・クラスのオレキシン2受容体作動薬であるBP-205を中心とした、強固なパイプラインからの価値創出。最後に、取引の成立を目標とした、事業開発への新たな重点化です。これら4つの戦略的柱を実行することで、未充足の医療ニーズを持つ患者様に革新的な治療法を届けると同時に、株主の皆様に持続的な長期的価値をもたらすための有利な立場を築けると確信しています。

ご清聴ありがとうございました。それでは、質疑応答のためにオペレーターに戻します。オペレーター？

オペレーター

ありがとうございます。現時点で皆様にお知らせいたします。質問をされる場合は、電話のキーパッドで「＊」を押してから「1」を押してください。繰り返します、電話のキーパッドで「＊」を押してから「1」を押してください。

質疑応答のリストを作成するため、少々お待ちください。最初の質問は、Piper SandlerのDavid Amsellem様からです。回線がつながりました。ご質問をおどうぞ。

デイビッド・アムセラム

はい、ありがとうございます。BP-205についていくつか質問があります。まず、2027年にかけて進展していくデータ・マイルストーンをどのように捉えるべきか、特に健康な睡眠不足のボランティアにおけるロードマップを教えてください。第二に、開発を加速させる手段として、現在の状況がかなり混み合っていることを踏まえ、フェーズI-Bにおいて、実際のナルコレプシー1型および2型、ならびにIH（特発性過眠症）の患者へ直接移行しないのはなぜでしょうか。

その考え方をお聞きしたいです。最後に、あなたが言及された気分、ADHD、認知、疲労といった他の適応症について、睡眠・覚醒障害以外の適応症においてどのような経路を辿るかを決定する助けとなるような、今後12〜18ヶ月間に行う予定の初期段階の研究についてお話しいただけますか？ありがとうございます。

ジェフリー・デイノ

David、おはようございます。ご質問ありがとうございます。BP-205に関しては、まず全体像として、我々のオレキシン2受容体作動薬が持つ潜在的な機会に対する期待感についてお話しさせてください。それは、すでにお話ししている通り、新規な化学的スキャフォールド（骨格）と、臨床におけるあらゆるオレキシン2受容体作動薬の中で極めて高い力価に基づいています。

それによって、ベスト・イン・クラスとなる可能性の高い製品プロファイルを備えた、差別化された特徴が得られます。開発プログラムのタイミングおよび他の適応症に関しては、まず、睡眠・覚醒障害および中枢性過眠障害以外の適応症における課題として、それらの疾患はオレキシン欠乏状態に基づいたものではないという点があります。

ジェフリー・デイノ

それらの条件下では力価が重要となります。私たちは、BP-205だけでなく、パートナーであるBioprojet社と共に進めている他の化合物においても、大きな機会があると考えています。では、現在の開発プログラムのタイムラインがどのようになっているかについて、Kumarに説明してもらいたいと思います。Kumar？

クマール・ブドゥール

ありがとう、Jeffrey。おはようございます、David Amsellem。いくつか質問をいただきましたので、一つずつお答えしたいと思います。データのマイルストーンに関しては、年半ばに単回投与上昇試験の臨床PKデータを受け取る予定で、順調に進んでいます。

また、より後半の臨床開発段階に進む前に重要となる、反復投与上昇試験や食事影響試験などにおいて、患者への投与も継続しています。「睡眠剥奪健康ボランティア試験ではなく、なぜ直接臨床概念実証（PoC）に進まないのか」というご質問についてですが、これは素晴らしい質問です、David Amsellem。一つ覚えておいていただきたいのは、BP-205は臨床開発中において最も力価の高いオレキシン受容体作動薬であるということです。臨床概念実証試験に進む前に、適切な用量範囲を定めることは有益です。

クマール・ブドゥール

また、もう一点お伝えしたいのは、これがタイムラインを遅らせることはないということです。これは反復投与上昇試験と並行して行われるものであり、臨床概念実証試験に進む前に必要となるデータです。他の適応症についても話されましたね。はい、私たちはBP-205のプロファイルに非常に期待しています。

最も力価の高いオレキシン受容体作動薬です。Jeffも回答の中である程度触れていましたが、力価が効能に反映されることが非常に重要であり、私たちはそれを前臨床動物モデルで確認しています。また、気分、疲労、認知、ADHDといった疾患においては、オレキシン受容体作動薬の下流効果に依存することになるため、他の適応症においてはその重要性がさらに増します。現在、いくつかの前臨床実験を行っており、データが利用可能になり次第、開示できる予定です。

これで全ての質問にお答えできていれば幸いです。

クマール・ブドゥール

ありがとう、David。

ジェフリー・デイノ

ええ。David、それについて最後にコメントさせてください。チームと議論してきたことですが、この化合物のクラスの潜在的な価値を考慮すると、現在の追加化合物に関する状況を踏まえ、このプログラムに投資し、BP-205だけでなく、私たちが取り組んでいる他の化合物も含めた幅広い機会を検討していく意向です。ありがとう、David。

オペレーター

ありがとうございます。改めて、ご質問がある方は電話キーパッドの「＊1」を押してください。各参加者の方は、質問は1件、フォローアップ（追加質問）は1件までとしていただきますようお願い申し上げます。次の質問は、Needham社のAmi Fadia様からの電話です。

回線がつながりました。

アミ・ファディア

おはようございます。質問を受け付けていただきありがとうございます。メインの質問を1つと、フォローアップを1つお願いします。AET/Sandozとの訴訟についてある程度お話しいただきましたが、ここでは2つの治験があるようです。

訴訟がどのように進展するか、つまり今後数ヶ月間でどのような次のステップが期待できるかについてお話しいただけますか？先ほどのオレキシンに関する質問のフォローアップです。強調されたような高い力価を持つことで、開発中の他のオレキシンと比較して、睡眠・覚醒領域においてどのように差別化されるとお考えでしょうか？また、他の適応症についてもう少し詳しく説明していただけますか？

アミ・ファディア

ADHD、気分、疲労といった他の適応症について、他のアセットとの併用療法として研究していく対象になるとお考えでしょうか？単剤療法として開発しつつ、他の併用療法も模索していくという考えでしょうか？ありがとうございます。

ジェフリー・デイノ

おはようございます、Ami。それでは、BP-205に関するフォローアップについてはKumarに回答させます。WAKIXおよびピトリサントの知的財産（IP）状況に関して明確にするために、1、2分お時間をいただきたいと思います。詳細をお話しする前に、まず我々の立場を明確にしておきたいと思います。

我々は自社のIPの強さを信じており、引き続きそれを精力的に保護していきます。それは、多層的な構造を持つピトリサントのIPポートフォリオに基づいた、多角的な戦略に基づいています。詳細について、明確にするための詳細をお話しします。7件のANDA（簡略新薬承認申請）申請者のうち、6件とは和解したことを思い出してください。

AETは、2月に裁判に至った唯一の残りの当事者でした。その法的プロセスは継続中です。現在は公判後の準備書面（post-trial briefs）の段階にあります。

ジェフリー・デイノ

プロセスのその部分は、5月末にかけて完了する予定です。2月の裁判において、AETとサンドウズ（Sandoz）は、製品には我々の'197多形特許によってカバーされている結晶形態ではなく、ピトリサント塩酸塩の無定形（アモルファス）形態が含まれると述べました。彼らは、そのIPを回避しようとする試みとしてそれを行いました。我々は、AETとサンドウズが我々の'197特許を侵害したと考えており、裁判中、彼らはまた、我々がノビティウム（Novitium）からライセンスを受けた'920無定形特許を侵害したという事実も認めました。

これに基づき、裁判でその事実を知った際、HarmonyとNovitiumは最近、ピトリサント塩酸塩の無定形形態をカバーする'920特許の侵害を主張して、AET/サンドウズに対して特許侵害訴訟を提起しました。

ジェフリー・デイノ

その訴訟は、現在進行中である2月のANDA訴訟の法的手続きとは異なる、新しい個別の訴訟です。その新しい訴訟も、同じ裁判官によって審理されています。それは、まさに始まったばかりの新しい法的手続きです。これら先ほど申し上げた異なる要因を含む多角的な戦略に基づき、我々はIPポートフォリオの強さに引き続き自信を持っています。

繰り返しますが、これは複数の構成要素を持つ多層的なものであり、6ヶ月間の小児用独占期間を含め、2030年までの独占性を可能にするものです。Kumar、お願いします。

クマール・ブドゥール

ありがとう、Jeff。おはようございます、Ami。力価（potency）に関しては、以前にも何度もこれについてお話ししたことがあるかと思いますが、なぜオレキシン2受容体作動薬において力価が重要なのかという点です。重要である理由は、過眠症の3つの中心的な疾患すべてを標的とするために、低用量を使用できる能力、あるいは柔軟性を我々に与えてくれるからです。

それが臨床現場でどのように現れる可能性があるかというと、低用量を用いることで、オフターゲットの有害事象（AE）を回避できるということです。それが1つ目です。2つ目は、高力価の薬剤を持つことです。ご存知の通り、我々が保有するデータに基づくと、NT2（ナルコレプシー2型）およびIH（特発性過眠症）に必要とされる用量は比較的大きくなります。

クマール・ブドゥール

高力価であることは、異なる化合物を使用したり、実際にいくつかの有害事象をもたらす可能性のある高用量を使用したりするのではなく、NT1、NT2、およびIHという過眠症の3つの中心的な疾患すべてを治療するために、同じ化合物を使用する機会を我々に提供してくれます。併用療法に関しては、それは素晴らしい質問です、Ami。ヒスタミン作動性の薬剤であるピトリサントとオレキシン作動薬を組み合わせることで、潜在的に相乗効果を実現するという科学的な根拠があります。なぜなら、神経回路はオレキシンがより高いレベルで作用するような仕組みになっており、結節乳頭体核におけるオレキシン作動性ニューロンとヒスタミン作動性ニューロンの間の神経接続は非常によく確立されているからです。

これは我々が非常に関心を持っており、検討している事項です。

オペレーター

ありがとうございます。次のご質問は、みずほ証券のGregg Moskowitz様からの電話回線です。回線を開放しました。ご質問をお願いいたします。

グレッグ・モスコウィッツ

はい。ご質問にお答えいただきありがとうございます。2点あります。1点目は、現在のWAKIXの立ち上がり（ramp）についてお伺いできればと思います。

会議への参加が少し遅れてしまい申し訳ありません。今年度のガイダンスを再提示されており、純患者数が100名追加されたと承知しています。年度の残りの期間についても、第2四半期、第3四半期、第4四半期のダイナミクスに関して、過去に見てきた内容とおおむね同じになると予想すべきでしょうか。製品が成熟するにあたって、今年、我々が留意すべきことは何かありますか？

グレッグ・モスコウィッツ

2点目は、継続中の訴訟についてですが、ライセンスを受けた潜在的なNovitiumのIPに関する2件目の訴訟について、いつ提訴することを決定したのか、そのタイミングについてお聞かせいただけますでしょうか。少なくとも我々の見解に基づけば、まだ勝訴の可能性があると考えておりますが、なぜ当初のANDA訴訟の結果を待たずに、そのタイミングで提訴することを選択されたのか、その理由を伺いたいです。ご回答ありがとうございます。

ジェフリー・デイノ

おはようございます、グレッグ。WAKIXの業績に関しては、まず私から概要を説明し、詳細についてはアダム・ゼスケにコメントを渡したいと思います。WAKIXフランチャイズにおいて、継続的な力強い需要を伴い、好調なスタートを切れたと考えています。第1四半期を通じて好調な勢いが見られ、第1四半期終了時には平均患者数が約8,600人に達しました。

これにより、通期ガイダンスである10億ドル超の達成に向けて順調に進んでおり、アダム・ゼスケからWAKIXフランチャイズの継続的な成長について、より詳細な説明ができると思います。

アダム・ザースキ

ありがとう、ジェフ。おはようございます、グレッグ。ご質問ありがとうございます。第1四半期の純売上高は2億1,540万ドルを達成しました。

これは前年同期比で約17%の成長に相当し、通期ガイダンスである10億ドルから10億4,000万ドルを達成するために必要な成長水準と正確に一致しています。グレッグ、すでにお話ししたことがありますが、年初の第1四半期には、マーケットアクセスや支払者（ペイアー）の変更に関連して、通常、季節的な逆風が見られます。今年もそれが再び確認されましたが、驚くべきことではありません。保険プランの変更、加入者のプラン変更、保険料の値上げなどは、新しい暦年が始まる際に一部の患者の治療開始を遅らせる要因となり得ますが、今年もそれが再び見られました。

アダム・ザースキ

そうは言っても、潜在的な需要は非常に強力なままです。我々は3四半期連続の記録的な成長を経てきたばかりであり、新規処方および新規患者数の開始に関して、最近のパフォーマンスと一致する同水準の需要が見られました。実際、今年の第1四半期の需要は、1年前よりもさらに高かったです。3月には、2025年の2ヶ月を除くすべての月の中で最高となる需要が見られました。

モメンタム（勢い）はあります。ご質問に直接お答えすると、はい、WAKIXの業績に関しては、過去6年間に見てきたのと同様の展開が年内の残りについても続くと予想しています。第1四半期の結果は、あくまで典型的な年初のマーケットアクセスの逆風によるものです。ご質問ありがとうございました。

ジェフリー・デイノ

グレッグ、無定形（アモルファス）特許に関するNovitiumとの訴訟の時期についての2番目のご質問に関しては、ここで、知的財産（IP）および訴訟に関するすべての事項について私と密接に連携している最高執行責任者（COO）のピーター・アナスタシオを、ハーモニー・チームへ迎える機会としたいと思います。ピーター。

ピーター・アナスタシオ

はい。皆さん、こんにちは。この電話会議に参加できて光栄です。近いうちに、まだお会いできていない方々にお会いできることを楽しみにしています。

時期に関するご質問にお答えします。まず、我々がANDA（簡易的な医薬品承認申請）訴訟において勝訴すると信じているという点で、あなたと同意見であることを申し上げます。今回の訴訟の提起は、それ以外の信念を反映するものでは決してありません。これは、我々の権利を最大限に主張するための取り組みです。

我々の多形（ポリモルフ）特許に対する侵害があるという証拠が提示されたと考えており、また、我々の用法特許は完全に有効であると考えています。そうは言っても、その公判中、AETおよびサンドス社も、当社がNovitiumからライセンスを受けた「920」無定形特許、つまり無定形特許を彼らが侵害しているという非常に明確な証拠を提示しました。時期についてのご質問ですが、それらの事実が公判で証拠として採用された後、我々はパートナーであるNovitiumと共に、ピトリリサントの知的財産を保護するために権利を全面的に主張することを決定しました。ジェフが何度も言及しているように、これは多層的なアプローチです。

だからこそ、我々は4月に訴訟を提起したのです。繰り返しになりますが、これらはタイムコース（経過時間）の異なる2つの別個の事案であり、我々は両方のケースにおいて勝訴すると信じています。

ピーター・アナスタシオ

だからこそ、6ヶ月間の独占期間を含め、2030年に向けての当社の独占権について強い自信を持っています。

ジェフリー・デイノ

素晴らしい。ありがとう、ピーター。ありがとう、グレッグ。

オペレーター

ありがとうございます。次のご質問は、カンター・フィッツジェラルドのピート・スタヴロプロス様です。回線が開通しました。ご質問をお願いいたします。

ピート・スタブロポロス

はい、ジェフ、チームの皆さん、おはようございます。チームに加わったグレンとピーター、おめでとうございます。また、我々の質問に答えていただきありがとうございます。ドラベ症候群に対するEPX-100についてお話しいただけますか？AANで公表された臨床データについてです。

ベースラインの痙攣頻度と、ベースラインの抗てんかん薬の使用状況についてコメントをいただけますでしょうか。それらは、実臨床の患者や、他のドラベ症候群の臨床試験に登録された患者と比較して、どのようなものなのでしょうか。中間的なOLE（オープンラベル延長）有効性データと安全性データを踏まえ、明らかになりつつあるベネフィット・リスク・プロファイルについて、どのようにお考えでしょうか。そのプロファイルはどの程度の競争力があるとお考えですか？また、現在の市場環境において、どのような位置付けになるとお考えですか？ありがとうございます。

ジェフリー・デイノ

おはようございます、ピート。ご質問ありがとうございます。クマール？

クマール・ブドゥール

おはようございます、ピート。先日のAAN（アメリカ神経学会）で発表されたEPX-100の臨床データは、昨年12月のAES（アメリカてんかん学会）ですでに発表済みのアンコール・データです。改めて説明しますと、このデータはドラベ症候群における第III相ピボタル登録試験であるARGUS試験の、オープンラベル延長（OLE）部分からのものです。データが示したのは、EPX-100に少なくとも6ヶ月間曝露した患者において、CMS-28によって測定された痙攣の減少率の中央値が50%であったということです。

また、患者の50%において、痙攣が50%減少することも確認されました。これら両方の指標は、臨床的に意味のあるものとみなされます。

クマール・ブドゥール

もう一方の側面は安全性と忍容性です。これは、これらの患者の多くが4〜6種類の抗てんかん薬を服用しながらも依然として残存する痙攣があることを考えると、この患者集団において極めて重要です。まさにそのような状況において、EPX-100はこの試験で併用療法として使用されました。平均して、患者は約4種類の異なる抗てんかん薬を服用していました。

特別なモニタリングを必要としない点は、非常に重要です。例えば、心エコー検査などは必要ありません。検査値も非常に良好であったため、一部の抗てんかん薬でよく見られるような、肝機能検査をモニタリングする必要もありません。より重要なのは忍容性です。

なぜなら、これらの薬剤の多くは、症例によっては患者の20%から30%において、悪心、嘔吐、腹部痙攣、下痢を引き起こすためです。

クマール・ブドゥール

EPX-100で確認されたのは、注目すべき有害事象としては、実際には患者の約2%に見られた下痢のみでした。臨床的に意味のある有効性と、難治性痙攣で知られる患者集団における併用療法としての良好な安全性および忍容性の組み合わせは、臨床医の視点、および処方アルゴリズムの観点から、EPX-100を非常に有利な位置に置くものです。すべての質問にお答えできていれば幸いです。

ジェフリー・デイノ

ありがとう、クマール。

オペレーター

ありがとうございます。ありがとうございます。次の質問は、HC Wainwrightのパトリック・トゥルキオ様からの電話です。回線が開通しました。

ご質問をおどうぞ。

パトリック・トゥッキオ

ありがとうございます。おはようございます。BD（事業開発）の戦略について、特に、希少疾患を超えたCNS（中枢神経系）隣接疾患を検討する際の、関心の高い疾患領域や規模の観点から、もう少し詳細を伺いたいと考えていました。別途、今年半ばに予定されているBP-205のデータに向けて、どのような具体的なPK（薬物動態）パラメータや忍容性の基準が、「ベスト・イン・クラス」の主張を裏付けるものになるとお考えでしょうか。

ジェフリー・デイノ

おはようございます、パトリック。ご質問ありがとうございます。まずは当社のBD（事業開発）戦略に関する質問にお答えし、その後、2つ目のご質問についてはクマールに代わります。まず、事業開発への重点的な取り組みの再強化に関して、その戦略と我々の考えについて少しお話ししたいと思います。

重要な点として、BDに関する取引を行うことに対し、組織として改めてコミットメントを強化していると考えています。これは経営陣から取締役会への意思表明であり、さらに、ディール（取引）における非常に適切な経験を持つ経営陣の2名、ピーターとグレンが加わることで、この重要課題を推進し、実行するための全体的な能力が確実に強化されています。

ジェフリー・デイノ

言うまでもなく、BDは当社の4つの主要なバリュー・クリエイション（価値創造）の柱の一つです。持続的な価値を創出するために、資本を投下し、活用していくことへの緊急性と確信を持って、この取り組みを再強化しています。グレンには、現在の余力（キャパシティ）についての考えを述べてほしいと思います。ピーターには、検討している事項の戦略的焦点について述べてほしいと思います。

グレン？

グレン・レイシン

はい。キャッシュバランスと借入能力を考慮すると、実際にはかなりの余力があります。もちろん、優先株が望ましいわけではありませんが、株式を活用することは常に可能です。かなりの余力があります。

ディールの規模は、制約要因にはならないと考えています。

ジェフリー・デイノ

戦略的焦点に関しては、実のところ、それは進化です。我々の戦略の進化であり、洗練（リファインメント）です。道の途中で大幅な方向転換をするようなものではありません。ピーター、その分野で我々が考えていることを強調してもらえますか。

ピーター・アナスタシオ

もちろんです。検討している基準はいくつかありますが、機を逃さず、他の機会に対してもオープンな姿勢で臨む用意があることもお伝えしておきます。重点領域については、当然ながら収益ポテンシャル、特に短期的な収益ポテンシャル、具体的には2032年までの期間を重視しています。これは、率直に言って、フェーズIII（第III相）または承認申請段階にあるもの、あるいはすでに市場に出ているものを意味します。

我々は、検討すべき対象は当社のコアコンピタンスに関連するものだと強く信じており、当社には多くのコアコンピタンスがあると感じています。睡眠・覚醒領域においては、明らかに多くの成功を収めてきましたし、今後もその領域で成功を続けていくでしょう。

ピーター・アナスタシオ

ナルコレプシーは希少・オーファン（希少疾患）・中枢神経系（CNS）領域に属しているため、その能力をそこで活用できると考えています。また、様々な種類のてんかんにおいて、てんかん領域でのプレゼンスも構築してきました。これは我々の重点領域です。もちろん、CNS領域におけるこれらすべてに隣接する他の領域についても、我々のコアコンピタンスを活用できると考えています。

取引の形態については問いません。M&A、ライセンス供与、提携を検討しています。これらのディールへのアクセスや調達方法については、広い視野を持っています。また、短期的な収益に非常に重きを置いている一方で、並行して、現在の当社の事業構造にうまく適合するボルトオン（補完的）案件も検討していることもお伝えしておきます。

ピーター・アナスタシオ

これで、ある程度の詳細をお伝えできていれば幸いです。最後に、我々には非常に強力なBDチームと能力があり、今回の経営陣だけでなく取締役会からの新たな重点化とコミットメントのもと、それらを動員して実行に移していく計画である、とお伝えして締めくくらせていただきます。

ジェフリー・デイノ

はい。ピーター、グレン、ありがとう。強力な事業開発チームに加えて、当社には非常に強力なコマーシャル・エンジン（商業化体制）もあります。これらの潜在的なボルトオン案件や、すでに市場に出ている機会についても、より多くの収益を創出するために、常にそのコマーシャル・エンジンを活用し、稼働させたいと考えてきました。

パトリック、次はクマールにBP-205に関する質問へ代わってもらいます。

クマール・ブドゥール

おはようございます、パトリック。より広範なCNS（中枢神経系）適応症に関する素晴らしいご質問です。すべての過眠症の中枢神経疾患は、オレキシン2受容体作動薬にとって論理的かつ自然な選択肢です。我々はまた、より広範なCNS適応症におけるオレキシン2受容体作動薬の可能性にも期待しています。

リリー社によるセンテッサ社の買収は、この化合物クラスの可能性を大きく検証したものと言えます。我々は前臨床段階において、気分障害、認知、疲労、およびADHD（注意欠陥・多動性障害）に注目しています。どのようなSAD（単回上昇投与）臨床PK（薬物動態）データを見たいかというご質問に関しては、以前申し上げました通り、BP-205は前臨床段階においてベスト・イン・クラスとなる可能性を示しています。高い力価、優れた選択性、良好な前臨床安全性薬理および毒性、そして1日1回投与の可能性を有しています。

クマール・ブドゥール

臨床PKの観点では、単回投与試験に基づいて推測できる範囲で、Cmax、Tmax、AUC、半減期、安全性、および耐容性を検討していく予定です。ありがとうございました。

ジェフリー・デイノ

ありがとう、クマール。

オペレーター

ありがとうございました。次のご質問は、ゴールドマン・サックスのコリン・ジョンソン様からの電話回線です。回線が開通しました。ご質問をおどうぞ。

コリン・ジョンソン

はい、おはようございます。ありがとうございます。事業開発に関して、比較的短期的な収益の重要性を強調してこられましたが、検討される可能性のあるディール（取引）において、利益の増益効果（earnings accretion）がどのように考慮されるのかについてお伺いしたいです。別途、最新のピトリリサントの製剤と、その製剤が可能にする投与モデルの種類についても少し詳しくお聞かせいただけますでしょうか。

ありがとうございます。

ジェフリー・デイノ

おはようございます、コリン。ご質問ありがとうございます。グレン？

グレン・レイシン

はい。利益の増益効果に関しては、お答えするのが難しいところです。私が申し上げられるのは、明らかに、かなりかなりの投下資本利益率（ROIC）を見極める必要があるということです。それは、当然ながらチームに負荷をかけることになります。

それが長期的な主要な基準となるでしょう。単に成長を目的としてディールを行うことはしません。明らかに財務的なリターンが必要となります。これでご質問への回答になっていれば幸いです。

ジェフリー・デイノ

ありがとう、グレン。コリン、ピトリリサントの新しい無定形（アモルファス）形態に関しては、それはNovitium社とのライセンスの価値の一部でした。我々は、真の機会であると見ています。我々は常に、この非常に強力な製品、つまり差別化された分子であるWAKIXを用いて、オーファンドラッグ（希少疾患）の枠を超えた隣接領域について話してきました。

WAKIXはナルコレプシーの市場で非常に成功しており、領域を広げる機会があります。これに伴い、Novitium社とのライセンスを通じて、新しい形態、潜在的な新しい製剤、および開発可能な新しい投与モデル、つまり無定形形態を見出したのです。クマール、その方向性について追加の考えはありますか？

クマール・ブドゥール

はい、ジェフ、ありがとうございます。カリン、ご質問にお答えします。あ、ところで、おはようございます。当社の無定形製剤の物理化学的特性は、異なる経口投与様式に適している可能性があり、その結果、より広範なCNS（中枢神経系）領域において当社がターゲットとする予定のいくつかの適応症に対して、より好ましいPKプロファイルをもたらす可能性があります。

開発の現段階でお話しできるのは以上です。現在は、第I相PK試験に向けて製剤の最適化を行っています。

ジェフリー・デイノ

クマー、ありがとう。

ジェフリー・デイノ

カリン、ありがとう。

オペレーター

ありがとうございます。次のご質問は、ドイツ銀行のデービッド・ホン様からの電話です。

スピーカー 15

デービッドの代理でサムが伺っています。ご質問をお受けいただきありがとうございます。OpEx（営業費用）に関して手短に一つ伺わせてください。Novitiumライセンスによる売上原価のわずかな上昇と、無定形製剤ライセンスによる研究開発費（R&D）の増額を踏まえ、年内のOpExの推移について教えていただけますでしょうか。

よろしくお願いいたします。

グレン・レイシン

売上総利益率に関しては、明らかにNovitiumの契約による影響を受けることになります。また、明らかにPrejexに関連するロイヤリティのステップアップもあります。前年比の売上総利益において、それ以外に異常なことはありません。そこにおいて劇的な変化が起こるとは予想していません。

研究開発に関しては、これらの治験を進め、加速させるにつれて、実際に研究開発費が増加することを想定しています。損益計算書（P&L）のその他の項目に関しては、ランレートの著しい上昇は見込んでいません。お役に立てれば幸いです。

スピーカー 15

はい。ありがとうございます。

グレン・レイシン

はい。サム、ありがとう。

オペレーター

ありがとうございます。次はUBSのSoyoon Shin様からのご質問です。お電話がつながりました。

ソユン・シン

おはようございます。ご質問の機会をいただきありがとうございます。第1四半期において、アクセス面で通常よりも摩擦があったようで、それが患者数の伸び悩みにつながった可能性があります。服用中止率に何か変化があったのか気になっています。

オレキシン作動薬プログラムに関するフォローアップとして、現在、ナルコレプシーおよびIH（特発性過眠症）において、承認が近づいているか、あるいは後期試験段階にあるオレキシン作動薬がいくつか存在します。BP-205については、前臨床データに基づくと競合するオレキシン化合物の中で最も高い力価を持っていますが、205が発売される頃には、睡眠覚醒領域は多くのオレキシン作動薬によって非常に混雑している可能性があるように見受けられます。

ソユン・シン

単に気になったのですが、それらの主要な適応症で真っ向勝負をする代わりに、より明確な差別化ができる、あるいはファースト・イン・クラスの機会があるような他の適応症を先に優先する方が合理的ではないでしょうか？ありがとうございます。

ジェフリー・デイノ

はい、ご質問ありがとうございます。第1四半期の動向に関しては、Adamに意見を述べさせるとともに、BP-205の継続的な機会に関する商業的観点についても説明させます。

アダム・ザースキ

はい、もちろんです。ジェフ、ありがとうございます。第1四半期には、通常、こうしたマーケットアクセス関連の逆風が見られます。明確にしておきますと、我々のカバー率は変わっていません。

米国において80%以上の被保険者をカバーするという、非常に広範なカバー率を維持しています。実際、主要な支払者（ペイヤー）アカウントにおけるいくつかの改善により、そのカバー率は2025年に強化されました。これは変わっていません。起こっていることは、消費者が新しい暦年に入ると、自己負担額のリセットや、保険適用または事前承認の再確立が必要になる場合があるということです。

時にはプランを変更することもあります。こうした動向が、単に一部の患者の治療開始を遅らせることになり、それが四半期の平均患者数に影響を与えるのです。これは毎年見られることであり、全く驚くべきことではありません。ご質問は、特に中止率と継続率についてでしたね。

アダム・ザースキ

WAKIXの継続率は長年にわたり非常に安定しており、その動向に意味のある変化は長い間見られません。単に、新しい暦年が始まる際の、患者の治療開始の遅れによるものです。オレキシンの観点、つまりBP-205に関する商業的な観点からは、オレキシンレベルの有効性の約束を果たしつつ、潜在的にはより優れた安全性と耐容性プロファイルを備え、単一の化合物でNT1、NT2、IHの3つの領域すべてにおいて1日1回の投与を実現できるオレキシンを提供できる機会が依然としてあると考えており、期待しています。そこがまさに我々が期待し、注力している点です。

ジェフ、ありがとう。

ジェフリー・デイノ

はい。もちろんです。アダム、ありがとう。BP-205とご質問に関して最後にコメントします。

これは二者択一ではありません。BP-205による中枢性過眠障害への取り組みと、先ほどクマールが言及したような、より広範なCNS（中枢神経系）適応症に加えて、我々が進めているより広範なプログラムの両面において、この機会を見出しています。二者択一ではありません。我々は、オレキシン-2作動薬プログラム全体を通じて、この重要な機会に投資していく考えです。

オペレーター

ありがとうございます。次はBank of AmericaのJason Gerberry様からのご質問です。お電話がつながりました。

ジェイソン・ガーベリー

皆さん、こんにちは。質問を受け付けていただきありがとうございます。WAKIXのIP（知的財産）状況に関する質問と、そのフォローアップです。

ジェイソン・ガーベリー

もしAETが下半期に非侵害の決定を得た場合、さまざまなシナリオを想定して考えているのですが、2027年下半期のアットリスク・ローンチ（リスクを承知の上での発売）に対する実際の障壁は何になるでしょうか。次にフォローアップとして、この取り決めがFTC（連邦取引委員会）の精査に耐えうるものとなるよう、どのようなデューデリジェンスを行ったかについて少しお話しいただけますか。Novitiumとのライセンスの経緯と、ANDA訴訟中に同社と結んだ和解合意の違いについて、少し説明していただけると助かります。ありがとうございます。

ピーター・アナスタシオ

はい。まず、AETとさまざまなシナリオに関するご質問についてです。念のためお伝えしておきますが、30ヶ月の停止期間は2月に終了します。明確にしておきますと、2027年2月を想定しています。

判事は、その時期のどこかでANDA案件に関する判決を下すと予想しています。もちろん、いずれかの当事者に不利な結果が出た場合には、双方に控訴の機会があります。控訴が行われることは十分に予想しています。もし問題があれば、当然ながら我々も控訴するでしょう。

また、この第2次裁判は始まったばかりであり、それ自体に24〜30ヶ月かかる可能性があり、さらに控訴プロセスも加わることを念頭に置いておいてください。これがタイムラインの目安となります。

ピーター・アナスタシオ

我々の見解では、ほぼすべてのシナリオにおいて、6ヶ月間の独占期間を含めると、2030年まで独占権を維持できると考えています。これでタイムラインと影響について、ある程度のイメージを持っていただければ幸いです。繰り返しになりますが、我々は多層的なIP戦略を守るために、あらゆる権利を行使し、精力的に防御していく所存です。それが我々の進めていることです。

ジェフリー・デイノ

ありがとう、ピーター。ジェイソン、AETとアットリスク・ローンチに関しては、他社の決定事項について我々がコメントすることはできないという点を付け加えさせてください。反トラスト法（独占禁止法）の観点に関するご質問については、当然ながら、常に非常に慎重に検討しています。最も重要な点として、Novitiumのライセンスと無定形（アモルファス）形態を確認した際、我々が見出した本来の機会は、すでに開始している真正な開発プログラムでした。

それは、2月の公判で判明した事実よりも前の、1月にライセンスを締結した時点での機会でした。我々は引き続き、Novitiumの無定形ライセンスに基づくビジネスおよび開発の機会を追求していきます。

ピーター・アナスタシオ

ジェフの点について、アットリスク・ローンチに関して補足させてください。もちろん、我々が利用できる法的救済手段があり、それを全面的に実施するつもりです。我々がいかに精力的に知的財産を防御しているかをご覧いただければと思いますが、利用可能なあらゆる手段を尽くすつもりです。

オペレーター

ありがとうございます。以上をもちまして、質疑応答セッションを終了いたします。それでは、閉会の辞を述べるため、CEOのジェフリー・M・デイノ博士にマイクをお戻しします。

ジェフリー・デイノ

オペレーター、ありがとうございます。皆様、ハーモニー・バイオサイエンシズに関心をお持ちいただきありがとうございます。それでは、引き続き良い一日をお過ごしください。

オペレーター

皆様、ありがとうございました。以上をもちまして、本日の電話会議を終了いたします。ご参加いただきありがとうございました。これにて回線をお切りください。