オペレーター

ご挨拶申し上げます。Incyte社の2026年度第1四半期決算電話会議およびウェブキャストへようこそ。現時点では、すべての参加者は受信専用モードとなっております。正式なプレゼンテーションの後に質疑応答セッションを行います。

電話機のキーパッドで「星1（アスタリスク1）」を押していただくことで、いつでも質問待ちリスト（キュー）に入ることができます。ご質問は1人につき1問に留め、その後再びリストにお戻りいただくようお願いいたします。なお、本会議は録音されております。オペレーターのサポートが必要な場合は、いつでも「星0（アスタリスク0）」を押してください。

それでは、インベスター・リレーションズ担当副社長のアレクシス・スミスに進行をお渡しします。アレクシス、お願いします。

アレクシス・スミス

ありがとうございます。おはようございます。Incyte社の2026年度第1四半期決算電話会議へようこそ。開始に先立ちまして、本日の議論の後に公開されるプレスリリース、関連する財務諸表、およびスライドにつきましては、弊社ウェブサイトの投資家向けセクションにてご確認いただくことをお勧めいたします。

本日の電話会議には、用意された発言を行うビル、パブロ、トムが同席しております。また、スティーブン、デイブ、モハメドも質疑応答セッションに参加いたします。なお、本日は弊社の現在の期待および信念に基づく「将来予測に関する記述」がございますので、ご留意ください。これらの記述には一定のリスクおよび不確実性が伴います。

実際の業績は大きく異なる可能性があります。詳細については、SEC（証券取引委員会）への提出書類に記載されているリスク要因をご参照ください。それでは、ビルにマイクをお渡しします。

ビル・ミューリー

ありがとうございます、アレクシス。皆様、おはようございます。2026年度は、ポートフォリオ全体における旺盛な需要に牽引され、純売上高が前年同期比で20%増加するという力強いスタートを切りました。並行して、主要な規制および臨床上のマイルストーンを通じて、パイプラインを前進させました。

当社は2026年を、Incyteが単一の基幹製品を超え、血液学、腫瘍学、および免疫学における高品質で成長志向のポートフォリオへと移行していく、戦略的進展の年であると考えております。この進展は、複数のソースからもたらされます。商用ポートフォリオによる継続的なオーガニック成長、主要ブランドのライフサイクルにおける展開、広範かつ臨床開発の後期段階へと進むパイプラインの進展、そして事業開発（BD）への集中的な取り組みです。これらの取り組みは、Jakafi（ジャカフィ）以降の未来に向けた基盤を築くことを目的としているため、実行の順序とペースが重要となります。

ビル・ミューリー

当四半期中、FDA（米国食品医薬品局）は、中等症から重症の化膿性汗腺炎（HS）患者を対象としたポヴォシチニブ（povorcitinib）の承認申請を受理しました。この申請は予定より前倒しで提出されたものであり、生物学的製剤の投与前および投与後の両方の患者集団における、強固で高品質なデータセットに裏付けられています。承認されれば、ポヴォは、米国で30万人以上の患者が罹患している疾患であるHSに対する、FDA承認初の経口抗炎症治療薬として、Incyteの重要な成長ドライバーになると信じております。また、当社は今年、いくつかの規制上の決定についても予定通り進んでおります。

これには、大きな売上を生み出す可能性があり、重要な売上の橋渡し（ブリッジ）となる可能性を秘めたJakafi XR、および当社および国際事業にとって将来の重要な成長機会である、欧州における中等症のアトピー性皮膚炎を対象としたOpzelura（オプゼルーラ）が含まれます。

ビル・ミューリー

最後に、上半期中に、一次治療におけるDLBCL（びまん性大細胞型B細胞リンパ腫）に対するMONJUVI（モンジュビ）のグローバルな承認申請を予定しており、2027年初頭に承認および発売を見込んでおります。パイプライン全体を通じて、当社は血液・腫瘍学および免疫学（INI）企業への幅広い移行を支える新規化合物の開発を継続しています。当社のパイプラインは、リスクとリターンの意図的なバランスを反映しており、並外れたリターンをもたらす可能性のあるプログラムと、漸進的ではあるものの非常に信頼性の高い成長をもたらす機会を組み合わせています。これらの業務は、経験豊富な臨床開発および臨床オペレーションチーム、ならびに治験における一貫した遂行によって支えられています。

血液学分野では、第1四半期にFDAとのフェーズ終了時会議（end-of-phase meeting）において肯定的な結果を得ており、年半ばまでには、既治療のCALR陽性本態性血小板増多症（ET）患者を対象とした、変異CALR抗体INCA033989の第III相試験を開始する予定です。

ビル・ミューリー

これは、パブロが後ほど詳細に説明いたします、分子標的療法のポートフォリオを構築し続ける上で重要なステップとなります。腫瘍学分野では、現在、大腸癌、卵巣癌、および膵臓癌にわたって4つのピボタル試験が進行中であり、今月初めには一次治療の膵臓癌におけるG12Dプログラムも開始いたしました。これらのプログラムは、大きなアンメット・ニーズがある領域を対象としており、当社にとって意味のある長期的な成長機会となります。免疫学分野では、Opzeluraの軽症から中等症のHS、およびポヴォシチニブの中等症から重症のHS、白斑（ビティリゴ）、PN（乾癬）における登録プログラムを進めております。

先ほど述べたポヴォのHSに対する規制上の受理に加え、本日、非限局型白斑の成人患者を対象とした両方の第III相登録試験において、肯定的な結果を発表いたしました。

ビル・ミューリー

これらの結果は、2027年上半期に予定されている非限局型白斑の承認申請を裏付けるものとなります。

ビル・ミューリー

時間の経過とともに、IncyteにおけるINIポートフォリオは、2030年までに総売上高の約3分の1を占める、事業への重要な貢献者となる可能性があると考えております。最後に、経営陣についてお話しさせていただきます。当社の現段階においては、当社の業績は、経営陣の強さ、経験、判断力、意思決定、および戦略的計画を実行する能力に大きく依存します。そのような文脈において、当社はいくつかの役員人事を行いました。

本日午前、Suketu Upadhyayを最高財務責任者（CFO）に任命することを発表いたしました。Suketuは、直近ではZimmer BiometおよびBristol-Myers Squibbにおいて、大規模な財務組織を率いた深い経験を有しています。また、パブロ・J・カニョーニをIncyte社長兼グローバル研究開発責任者に、スティーブン・スタインを執行副社長、最高医療責任者（CMO）兼後期開発責任者に任命することも発表いたしました。

ビル・ミューリー

さらに、米国コマーシャル業務を単一の組織へ統合することと時期を同じくして、Mohamed Issaが米国コマーシャル部門責任者、執行副社長に任命されました。Mohamedは、新製品の上市計画および運営において実績を持つ経験豊富なエグゼクティブです。新しい体制は、アナリティクス、マーケットアクセス、セールスオペレーション、およびペイシェントサービスにわたって、一貫した基準とエンタープライズレベルの能力を確立し、2026年までに上市準備が整った組織を構築することを目的としています。これらの能力をポートフォリオ全体で活用することで、当社のコマーシャル投資のリターンを最大化できます。

これらを合わせると、これらの任命により、当社は次のフェーズに向けた経営経験と業務監督体制を確保できます。四半期業績に移ります。2026年度第1四半期の総売上高は12.7億ドルで、前年同期比21%増となりました。第1四半期の純売上高は計11億ドルで、前年同期比20%の成長を示しました。

ビル・ミューリー

売上は、米国および海外の両方において、すべての販売製品で増加しており、ポートフォリオ全体にわたる強力な処方およびボリューム需要が牽引しました。第1四半期のJakafiの売上高は7億5,800万ドルで、前年同期比7%増でした。処方需要は6%増加し、MF、PV、およびGVHDのすべての適応症において広範な成長が見られました。新規患者の開始は引き続き好調であり、処方医ベースは安定しており、フォーミュラリーのカバー範囲も広いため、Jakafi XRの上市に向けた重要な基盤となっています。

XRの承認および上市は年半ばを予定しています。当面の焦点は、発売後の12か月間にわたってXRの適切なフォーミュラリーカバーを確保することです。XRは2029年までにJakafiのビジネスの10%から30%を達成できると推定しています。上市に関するさらなる詳細は、今後の四半期でお伝えします。

ビル・ミューリー

Jakafiを除いたコアビジネスの売上高は前年同期比63%増で、血液学、腫瘍学、および免疫学の各分野から寄与がありました。このビジネスは、今後12か月間に予定されている、Jakafi XR、欧州における中等度AD（アトピー性皮膚炎）向けのOpzelura、一次治療DLBCL（びまん性大細胞型B細胞リンパ腫）向けのMONJUVI、およびHS（汗腺腫）向けのpovorcitinibを含む、4つの新製品の上市によって支えられます。すでにお話しした通り、Jakafiを除くコアビジネスは、ポートフォリオの強みと継続的な実行力を反映し、2030年までに30億ドルから40億ドルに近づく可能性があります。これは、当社が長期的な成長に向けて移行していくプロセスにおいて、ますます重要な部分となっています。

Opzeluraは、Jakafiを除くコアビジネスにおける最大の単一の貢献者であり続けており、売上高は前年比20%増の1億4,300万ドルとなりました。米国では、売上高は1億600万ドルで、2025年度第1四半期比で12%増加しました。

ビル・ミューリー

このビジネスの根底にある処方需要は強力で、前年同期比17%増となっており、非ステロイド性外用療法の継続的な採用に支えられています。海外では、白斑症において成長が引き続き堅調であり、各市場で強力な採用が見られます。第1四半期の売上高は計3,700万ドルで、前年同期比56%増でした。海外では、白斑症において成長が引き続き堅調であり、各市場で強力な採用が見られます。

失礼しました。念のための補足ですが、Opzeluraは中等度AD向けに欧州の規制当局による審査を受けており、下半期の承認および上市を予定しています。中等度ADの適応症は、今年後半からトップライン売上高に大きく貢献する可能性があります。2026年度通期については、売上の約80%が米国から、20%が海外市場から発生すると予想しています。

ビル・ミューリー

血液学および腫瘍学では、純売上高が116%増加し、2億400万ドルとなりました。今四半期の成長における最大の貢献は、Niktimvo、MONJUVI、およびZYNYZでした。Niktimvoは、2025年度第1四半期の上市を経て、現在は2年目に突入しています。2026年度第1四半期の純売上高は5,500万ドルで、強力かつ一貫した新規患者開始プロファイルと、堅実な継続性（persistency）を反映しています。

米国の事実上すべての骨髄移植（BMT）センターがNiktimvoを使用しており、そのすべてがリピート顧客となることで、広範かつ拡大する処方医ベースを構築しました。12か月以内に、Niktimvoは三次治療以降（third line plus）の市場の32%を獲得しました。最後に、同ブランドのフォーミュラリーおよび支払者のカバー範囲は引き続き強力です。第1四半期のMONJUVIの売上高は4,900万ドルで、前年同期比67%増でした。

成長は主に、米国および海外市場での承認を受けた後の濾胞性リンパ腫における採用によって牽引されました。

ビル・ミューリー

今後を見据えると、一次治療DLBCLにおける米国での承認の可能性は、2027年から始まる増分的な成長機会となります。最後に、第1四半期のZYNYZの売上高は4,100万ドルで、SCACにおいて迅速かつ強力な採用が見られました。それでは、パブロにマイクを渡します。

パブロ・J・カグノーニ

ビル、ありがとうございます。皆様、おはようございます。当社は、血液学、腫瘍学、および免疫学のフランチャイズ全体で年初来で力強い進展を遂げており、主要な規制上および臨床上の成果を達成しています。血液学から始めます。

変異CALRモノクローナル抗体であるINCA033989について、いくつかの重要なマイルストーンを達成し、中核となる開発努力が継続的に進展しています。最も特筆すべき点として、第1四半期にFDA（米国食品医薬品局）との良好なフェーズ終了会議（end-of-phase meeting）が含まれます。その結果、このプログラムの重要な転換点となる、既治療の真性血小板増多症患者を対象としたINCA03398の第III相試験を、年半ばに開始する予定で進んでいます。当社のJAK2V617F阻害剤プログラム、oh INCB117588は、引き続き進展しています。

第1四半期中に、JAK2変異を有するMPN（骨髄増殖性腫瘍）患者におけるoh INCB117588のASD製剤を評価する第I相用量漸増試験を開始しました。

パブロ・J・カグノーニ

年末までに予定されている少人数の患者における予備的データにより、臨床的有効性の早期のエビデンスが得られるとともに、将来の開発に向けたASD製剤の実現可能性についての理解が深まることを期待しています。並行して、次世代化合物の前臨床試験を進めています。この変異を有するMPN患者において、V617Fの阻害が良好な臨床結果をもたらすという根本的な仮説に対し、引き続き確信を持っています。最後に、以前に発表された一次治療DLBCLに対するtafasitamabの良好なトップラインデータに加えて、6月に開催される次回のASCO年次総会において、特集口演（featured oral presentation）の中で完全なデータセットを発表する予定です。

このデータは、一次治療DLBCLにおけるtafasitamabのグローバルな規制当局への申請を裏付けるものであり、来年初頭の承認および上市を見込んでいます。

パブロ・J・カグノーニ

腫瘍学分野に目を向けますと、当四半期中に、ZYNYZが既治療のない扁平上皮癌の肛門癌患者に対し、欧州委員会より承認され、欧州におけるZYNYZの第2の適応症が追加されました。当社のパイプラインにおいては、今月、当社のKRAS G12D阻害薬であるINCB161734について、一次治療における膵管腺癌（PDAC）患者を対象とした、化学療法との併用を評価する第III相試験を開始いたしました。これは、当該プログラムが、相当な医療ニーズが存在する設定において後期開発段階に入ることを意味しており、重要なステップとなります。最後に免疫学分野では、当社の後期開発ポートフォリオを進展させる上で、規制および臨床の両面で意義のある進展がありました。

特筆すべきは、中等症から重症の化膿性汗腺炎に対するpovorcitinibの、FDA（米国食品医薬品局）による新薬承認申請（NDA）の受理、ならびに非尋常性白斑患者におけるpovorcitinibを評価する第III相承認申請用プログラムの良好な結果です。次にINCA033989についてお話しします。

パブロ・J・カグノーニ

第1四半期において、ET（本態性血小板増多症）の開発プログラムに関して、FDAとの良好なフェーズ終了時会議（end-of-phase meeting）を行いました。この第III相試験では、少なくとも1剤の前治療の細胞減少療法に対して抵抗性または不耐容である、タイプ1およびタイプ1ではない変異型CALR陽性のET患者の両方を対象に、INCA033989を最善の標準治療と比較評価します。試験では柔軟な投与スケジュールを採用し、2週間ごとの750mg IV（静脈内投与）から開始し、早期の血小板反応に基づいた適切な最適化を可能にするため、単回の用量漸増オプションを組み込んでいます。主要評価項目は、24週時点における持続的な完全血液学的奏効（DCHR）です。

変異型CALRのVAF（変異アレル頻度）のベースラインからの減少については、試験における主要な副次評価項目として評価される予定であり、これはINCA033989の、変異特異的かつ潜在的な疾患修飾能を有するユニークなプロファイルをさらに裏付けるものとなります。

パブロ・J・カグノーニ

私たちはFDAとの対話に勇気づけられており、年半ばに開始予定である第III相試験によって、二次治療におけるETへと進むための明確かつ実行可能な経路を有しています。ETと並行して、骨髄線維症（MF）における開発の取り組みも進めており、そこではINCA033989を一次および二次治療の選択肢として評価しています。現在進行中の第I相プログラムからのデータは、年間を通じて共有される予定です。FDAとの合意を年半ばに取ることを前提として、2026年後半に、変異型CALR陽性のMF患者における二次治療としてのINCA033989を評価する第III相試験を開始する予定であり、予定通りに進捗しています。

既治療のないMF患者における、INCA033989の単剤およびルキソリチニブとの併用を評価する第I相コホートの登録は順調に進んでいます。

パブロ・J・カグノーニ

私たちは、健康なボランティアを対象としたINCA033989の皮下投与製剤を評価する第I相試験を開始・完了しました。これは、有用性を拡大し、患者の利便性を向上させる戦略を裏付けるものです。この結果により、第2四半期に変異型CALR陽性患者を対象とした第I相試験を開始することが可能となりました。次に当社の腫瘍学ポートフォリオについてお話しします。

まず、Incyteにとって非常に重要なパイプラインの機会として浮上している、KRAS G12D阻害薬のINCB161734から始めます。一次治療PDACにおいて、標準治療である化学療法（ゲムシタビンとnabパクリタキセルの併用、または改変型FOLFIRINOX）との併用によるINCB161734を評価する第III相試験が進行中です。PDACは年間20万人以上が診断されており、G12Dは最も一般的なドライバー変異で、患者の40%に影響を与えています。現在、膵臓癌患者に対する分子標的薬は存在せず、数十年にわたり化学療法が治療の基盤となってきました。

パブロ・J・カグノーニ

私たちが特に重要だと考えているのは、INCB161734と標準治療の化学療法との併用プロファイルです。現在までに、INCB161734は、ゲムシタビン＋nabパクリタキセルまたは改変型FOLFIRINOXのいずれかと併用した場合でも、化学療法の投与強度を損なうことなく、管理可能な忍容性プロファイルを示しています。実臨床におけるPDACの治療、特に一次治療の設定における治療法を考慮すると、両方のフルドーズ（全用量）の化学療法レジメンと効果的に併用できる能力は極めて重要です。これは当社の第III相開発プログラムにも反映されています。

成熟しつつある第I相データは、この機会に対する当社の確信を強化しており、リスクはますます軽減されています。私たちは、一次治療PDAC患者における、改変型FOLFIRINOXおよびGemnabとの併用に関する第I相試験の有効性および安全性データを、下半期に共有する予定です。

パブロ・J・カグノーニ

当社の開発アプローチの特徴は、第I相臨床プログラムの規模と深さであり、PDAC、大腸癌、非小細胞肺癌、そして現在は12D変異癌において、約400人の患者がINCB161734による治療を受けています。これにより、腫瘍型や治療設定を横断した臨床活性、安全性、および忍容性の両方について、強固で包括的な理解を構築することができ、それが当社の開発の取り組みに情報を提供しています。強力な初期臨床の基盤と、現在進行中の第III相開発により、当社の焦点は、一次治療PDACにおいて承認される最初のKRAS G12D特異的阻害薬となる可能性を秘めたこのプログラムを進展させるための、実行に移すことにあります。並行して、追加のG12V駆動型腫瘍への拡大の機会についても引き続き評価しており、これらの取り組みの詳細については今年後半にお伝えする予定です。

パブロ・J・カグノーニ

腫瘍学ポートフォリオは、各コアプログラムが現在承認申請用の開発段階にあり、積極的に患者を登録していることから、重要な転換点に達しています。TGF-β受容体2およびPD-1特異的なINCA33890に関する極めて重要な取り組みが進んでいます。一次治療MSS（マイクロサテライト安定型）大腸癌患者における、FOLFOXおよびベバシズマブとの併用によるINCA33890を評価する第III相試験が進行中です。下半期には、一次治療の大腸癌患者におけるFOLFOXおよびベバシズマブとの併用、ならびに既治療の大腸癌患者におけるベバシズマブとの併用に関する、第I相試験の追加データを共有できる見込みです。

当社のCDK2阻害薬であるINCB123667は、プラチナ抵抗性卵巣癌かつサイクリンE1過剰発現を有する患者、すなわち、重要な医療ニーズがあるバイオマーカー定義の集団において、ピボタル（承認申請用）開発段階にあります。

パブロ・J・カグノーニ

MAESTRO臨床プログラムは、3つの試験で構成されています。これには、進行中の2つの試験（第II相単群試験と、医師選択の化学療法と比較する第III相試験）、および2026年後半に開始予定の一次治療維持療法における第III相試験が含まれます。最後に免疫学分野では、当社の経口JAK1低分子阻害薬であるpovorcitinibの、後期開発の取り組みを進展させる上で大きな進歩がありました。これには、HSにおけるNDAの受理、および本日発表した通り、非尋常性白斑における第II/III相承認申請用プログラムの良好な結果が含まれます。

HSに関しては、先月のアメリカ皮膚科学会年次総会において、当社の第III相STOP-HSプログラムからの最新の54週データを発表しました。これは、長期のpovorcitinib治療に関連する奏効の持続性と広範さの両方を裏付けるものでした。

パブロ・J・カグノーニ

54週目において、臨床アウトカムの継続的な改善が観察され、患者の最大71%がHiSCR50を、最大57%がHiSCR75をそれぞれ達成しました。HS（化膿性汗腺炎）における最も厳格なエンドポイントであるHiSCR100を達成した患者は最大29%であり、これは膿瘍および炎症性結節の数が100%減少し、かつ瘻管（ろうかん）の増加が認められないことを示しています。54週目において、最大20%の患者で瘻管および結節の完全な消失が達成されました。また、この慢性疾患を管理する患者および臨床医にとって非常に重要なアウトカムである、皮膚の痛み、倦怠感、およびQOL（生活の質）指標における臨床的に意味のある改善も観察されました。

安全性の観点からは、45 mgおよび75 mgの両用量において、試験期間を通じて概ね良好な耐容性が示されており、HSにおける慢性使用のプロファイルを支持する結果となりました。

パブロ・J・カグノーニ

これらのデータは、生物学的製剤療法の前後のいずれにおいても、中等症から重症のHS患者に対して、ポヴォルシチニブが症状のコントロールと持続的な疾患の改善をもたらす可能性を支持するものです。規制当局への申請が受理されたことで、私たちはFDA（米国食品医薬品局）と協力し、2027年初頭の承認および発売を目指して取り組んでいくことを楽しみにしています。本日、私たちはまた、非分節型尋常性白斑の成人患者を対象にポヴォルシチニブを評価する第III相プログラムの良好な結果も発表いたしました。当社の第III相プログラムでは、同一の2つの第III相試験（STOP-V1およびSTOP-V2）を通じて、52週間にわたり、非分節型尋常性白斑患者におけるポヴォルシチニブの有効性、安全性、および耐容性をプラセボと比較評価しています。

このプログラムには、ポヴォルシチニブを30 mg投与された456名の患者を含む、900名以上の患者が登録されました。

パブロ・J・カグノーニ

両試験において、ポヴォルシチニブは、ベースラインから52週目までの顔面白斑面積スコア指数（F-VASI 75）が75%以上減少するという一次エンドポイントを達成し、プラセボと比較して顔面白斑の統計学的に有意かつ臨床的に意味のある減少を示しました。また、52週目における全白斑面積スコア指数50（T-VASI 50）を含む、主要な副次エンドポイントの指標においても統計学的に有意な改善が観察されました。ポヴォルシチニブの30 mg投与は良好な耐容性を示しました。52週目までの全体的な安全性プロファイルは、以前の試験と一致しており、新たな安全性シグナルは観察されませんでした。

両試験を通じて、特に関心のある治験中発現有害事象（TEAE）の発生率は2%から3%と低く、ポヴォルシチニブ群とプラセボ治療群との間で同程度でした。重大な心血管有害事象は認められませんでした。

パブロ・J・カグノーニ

ポヴォルシチニブ治療群において、喫煙歴、高BMI、および併発した肺炎を含む複数の交絡リスク因子を持つ患者1名において、VTE（静脈血栓塞栓症）によるTEAEが1件のみ観察されました。これらの結果は、2027年上半期に予定されている承認申請に向けた明確かつ説得力のある道筋を示すものであり、当社のポートフォリオに白斑患者向けの経口の代替治療を追加する機会を強調するものです。私たちは、2026年後半に試験の追加データを共有する予定です。ポヴォルシチニブは、免疫介在性の皮膚疾患において、引き続き説得力のあるデータを生み出し続けています。

私たちは、第II相試験の初期段階の知見をより大規模な承認申請用プログラムへと展開することに成功しており、現在、HSおよび白斑において4つの良好な第III相試験を有しています。将来を見据えると、当社の第3の適応症である結節性痒疹については、年末までにデータが得られる見込みです。

パブロ・J・カグノーニ

ポヴォルシチニブに加えて、当社は軽症から中等症のHSの治療に向けた第III相承認申請プログラムにおいてオプゼルラを評価しており、年末にトップライン結果が発表される予定です。もし結果が良好であれば、この結果は2027年の追加新薬承認申請（sNDA）を支持するものとなります。承認されれば、オプゼルラはHS患者にとって初の外用治療の選択肢となります。

パブロ・J・カグノーニ

当社のJAKアンカー・フランチャイズは、軽症から重症の免疫介在性皮膚疾患に対し、外用から経口までのソリューションを提供する上で有利な立場にあり、年内にさらなるアップデートを提供できることを楽しみにしています。最後に、当社にとって来年は、3つのコア・フランチャイズにわたる複数の後期段階のデータ発表、規制上のマイルストーン、およびピボタル試験の開始を伴う、カタリスト（材料）が豊富な年となる見込みであり、当社のパイプラインの広範さ、深さ、および成熟度を強調するものとなります。それでは、第1四半期の財務状況に関するアップデートのため、トムに交代いたします。

トム・トレイ

ありがとう、パブロ。ビルが先ほど述べたように、第1四半期の総収益は12.7億ドルから11.0億ドル、純売上高は11.0億ドルから12.7億ドルの間（※原文ママ）で、それぞれ前年同期比で21%および20%増加しました。当四半期のGAAPベースの研究開発費は5億1,600万ドルで、変異CALR、G12D、およびCDK2プログラムを含む、当社の後期開発資産への継続的な投資により、前年同期比で18%増加しました。販売費及び一般管理費（SG&A）に移ります。

当四半期のGAAPベースのSG&A費用は3億2,800万ドルで、前年同期比で1%増加しました。2026年第1四半期の継続的な営業費用は前年同期比で14%増加しましたが、同期間の継続的な収益は19%の増加であったため、営業レバレッジとマージンの継続的な向上につながりました。

トム・トレイ

2026年度通期の純売上高、研究開発費、およびSG&A営業費用の業績予想を再確認いたします。2026年度通期の純売上高の予想は47.7億ドルから49.4億ドルであり、これは前年比10%から13%の増加を表しています。これには、Jakafiの売上高予想32.2億ドルから32.7億ドル、オプゼルラの7.5億ドルから7.9億ドル、および血液学・腫瘍学製品の8億ドルから8.8億ドルが含まれます。通期のGAAPベースの研究開発費およびSG&A営業費用の合計は、34.95億ドルから36.75億ドルとなる見込みです。

最後に、売上原価は純売上高の約9%を占め、比較的安定した推移を維持すると予想しています。それでは、コールをビルに戻します。

ビル・ミューリー

ありがとうございます、Tom。締め括りになりますが、今年度は力強いスタートを切っています。当社のコアビジネスは持続的な成長を続けています。パイプラインは進展しており、今後複数のカタリスト（株価変動要因）が控えています。

次なる実行フェーズをサポートするため、リーダーシップチームを強化しました。先を見据えると、2026年は実行の年であり、事業全体にわたって複数のインフレクション・ポイント（転換点）があると見ています。これらは、当社の短期的な業績と長期的な成長軌道の両方をさらに強化するものと確信しています。以上をもちまして、質疑応答のためにオペレーターにマイクをお返しします。

オペレーター

ありがとうございます。これより質疑応答セッションを行います。質問待ちリストへの登録をご希望の場合は、電話キーパッドの「＊1」を押してください。ご注意いただきたい点として、質問は1件に限定していただき、その後は再度待ちリストにお戻りいただくようお願いいたします。

待ちリストから削除される場合は、「＊2」を押してください。繰り返します。「＊1」を押していただくと、確認音が鳴り、お電話が質問待ちリストに入ったことが示されます。質問は1件に限定し、その後は待ちリストにお戻りください。

本日の最初の質問は、バンク・オブ・アメリカのTazeen Ahmad様からです。お電話がつながりました。

タジーン・アフマド

はい、おはようございます。質問をお受けいただきありがとうございます。非節状尋常性白斑に対するpovorcitinibの良好なデータについて、お祝い申し上げます。次のステップの準備にあたって、どのようにお考えか伺いたいと思います。

商用展開の場において、これはOpzeluraとどのように共存していくとお考えでしょうか。これまでのこの適応症のマーケティングにおける経験はいかがでしょうか。これらの薬剤は、それぞれ異なる尋常性白斑のセグメントに対して訴求力があるとお考えですか？ありがとうございます。

ビル・ミューリー

はい、ご質問ありがとうございます、Tazeen。私からいくつかコメントさせていただいた後、米国コマーシャル部門責任者のMohamed Issaに、尋常性白斑について考えていることを詳しく話してもらいます。経口治療薬のFDA承認によって、高度な全身療法がAD（アトピー性皮膚炎）や乾癬の市場を切り拓いたのと同じように、尋常性白斑市場を実質的に開拓できる真の機会があると考えています。これらの承認は、尋常性白斑が慢性炎症性疾患であるという認識を広めることにつながると考えており、それは尋常性白斑市場に携わるすべての人にとって重要です。

これは間違いなく、疾患の医療化（medicalizing）に関するものです。率直に言って、当社には外用から経口へのソリューションがあるという点で、インサイト（Incyte）には優位性があると考えています。

ビル・ミューリー

尋常性白斑市場には自然なシーケンシング（治療の順序立て）が存在しており、当社はOpzeluraとpovorcitinibの両方を用いて、いわばその全領域をカバーすることができます。そして、それが最終的にここでの成功の鍵になると考えています。我々には既存プレイヤーとしての優位性があります。医療提供者（プロバイダー）との直接的なつながりがあります。

彼らがこの疾患についてどのように考えているかを知っています。治療率を向上させるために必要な教育についても理解しています。そしてもちろん、この面において支払者（ペイアー）ともやり取りを行っています。ですから、povorcitinibが現在追及している3つの適応症のうちの1つであることは、重要な貢献要素になると考えています。

Mohamed、何か付け加えることはありますか？

モハメド・イッサ

いいえ、ビル、本当にその通りです。ええと、適応症に関する背景を少し補足させてください。ビルが述べたように、米国には明らかに150万人の尋常性白斑患者がいると信じるに足る理由がありますが、治療を受けるのはわずか20〜30%です。それらの患者の大部分、約35%はBSA（体表面積）が5%未満です。

これらはOpzeluraにとって非常に良い患者セグメントになります。BSAが5%から10%の患者セグメントもあります。これもOpzeluraのターゲットとなる患者層です。次に、全身療法が最も可能性の高いBSA10%超の患者については、そのTAM（総獲得可能市場）を約15億ドルから20億ドルと推定しており、povorcitinibにとってもそのニーズに応える大きな機会となります。

ビルが言及したように、尋常性白斑、さらには両方の製品が承認されればHS（化膿性汗腺炎）においても、外用から経口へのコンティニュアム（継続性）を持つことは、インサイトとして、治療の初期段階から高度な治療に至るまでのペイシェント・ジャーニー（患者の治療経過）を満たすための、非常にユニークなポジションに私たちを置くことになります。

ビル・ミューリー

ご質問ありがとうございます、Tazeen。

オペレーター

ありがとうございます。本日の次の質問は、ドイツ銀行のJames Shin様からです。お電話がつながりました。

ジェームズ・シン

おはようございます。INCA033989に関する詳細なご説明をいただき、ありがとうございます。一点確認させてください。EHAでのINCA033989のアップデートは、主に形式的な確認（check-the-box）的なものになりますか、それとも何か新たに得られる知見があるのでしょうか？ また、もし質問を1つ紛れ込ませてもよろしければ……、Sukiがこの電話会議に参加しているか分かりませんが、Bill、以前に費用規律（expense discipline）について言及されていたかと思いますが、Sukiが加わることで、もし何か変化はありますでしょうか？ ありがとうございます。

ビル・ミューリー

ありがとう、James。2つ目の質問を紛れ込ませましたね、会議の後にペナルティがあるかもしれません。最初の質問についてはPabloに答えさせます。

パブロ・J・カグノーニ

ご質問ありがとうございます。EHAでのアップデートは、かなり実質的なものになる予定です。試験への登録は継続しており、追跡期間も長くなっており、ET（本態性血小板増多症）とMF（骨髄線維症）の両方の患者におけるINCA033989の効果に関する、トランスレーショナルな理解を継続的に深めています。患者数の継続的な増加も期待できるでしょう。

ETにおいては、約100名の患者が登録される予定であり、そのデータをご報告します。MFの二次治療については、単剤で約40〜45名、ルキソリチニブとの併用で約15〜16名の患者が登録される予定です。まず第一に、データは引き続き良好に推移していると考えています。私たちは、持続性（durability）が重要な点であると考えています。

また、この患者集団におけるINCA033989の継続的な耐容性（tolerability）も非常に重要であると考えています。

パブロ・J・カグノーニ

MPN（骨髄増殖性腫瘍）患者におけるINCA033989による疾患の根絶や疾患修飾の明確な証拠とともに、トランスレーショナルな側面がどのように進展していくかを継続的に見ていくことは、非常に重要であると考えています。EHAでは、それについてより多くの情報を提示できる予定です。

ビル・ミューリー

はい。Sukiに関してですが、彼は大企業と中小企業の両方で幅広い経験を持っています。当社には非常に強力な財務部門があります。彼は、戦略面と運用面の両方において、最高財務責任者（CFO）が注力すべき事項に集中することになります。

予算策定プロセスが効率的かつ的確であることを確実にしたいと考えていますし、資本配分の決定がインテリジェントに行われるようにしたいと考えています。もちろん、会社を拡大させていくために適切なシステムを構築するという役割もあります。彼を迎えることができ、本当に嬉しく思っています。James、ありがとう。

オペレーター

ありがとうございます。次の質問はStifelのStephen Willey氏からです。あなたの回線がつながりました。

スティーブン・ウィリー

はい、おはようございます。ご質問の機会をいただきありがとうございます。ピボタルなET試験において、24週時点のDCHRエンドポイントを確保されたこと、おめでとうございます。用量漸増のメカニズムについて、具体的に、増量を開始するトリガーとなる血小板反応基準や、タイミングの観点からどのように機能するのかについて、詳細を伺えますでしょうか。

また、そのフォローアップとして、ETのエンドポイントに関して当局から柔軟な対応が得られたことを踏まえ、これがピボタルな二次治療MF試験において、当局からさらなる柔軟性を確保できる可能性にどのように繋がるとお考えか、お聞かせください。ありがとうございます。

ビル・ミューリー

どうぞ、Pablo。

パブロ・J・カグノーニ

承知いたしました。非常に重要であると考えておりますので、最後のご質問から始めさせていただきます。私たちはFDAと非常に建設的なやり取りを行いました。これらの対話がどのように進んでいるかについて、非常に満足しております。

彼ら（FDA）は、INCA033989がいかにMPN患者を治療するための根本的に異なる方法であるかを認識していると考えています。それは真に分子標的療法であるだけでなく、疾患修飾の可能性を秘めており、その点は第III相試験を実施し、この第III相試験のエンドポイントを選択する際に検討される必要があります。

パブロ・J・カグノーニ

MFに関する対話については、あなたが示唆されたように、造血を正常化するという観点からINCA033989の効果を真に反映する、MFにおけるエンドポイントの定義についてFDAと対話することが可能になると信じています。これは、MF患者に対する既存の治療法と比較して、決定的な違いであると考えています。これについては年後半により詳細なアップデートを提供いたしますが、ETにおける際と同様に、その対話は非常に建設的なものになると考えております。ETに関する具体的なご質問については、昨年私たちが提示したデータを覚えておられれば、ET患者へのINCA033989の投与は、血小板数の非常に迅速な正常化をもたらします。

パブロ・J・カグノーニ

それは初回投与の直後に起こり、第1サイクルの終わり、約1ヶ月までには、血小板が正常化するほとんどの患者が正常化に至ります。初期レスポンダーではない患者に対して、その時点で早期の用量漸増を行うことは、時折見られる反応の異質性を考慮する上で、適切なアプローチであると考えています。これにより、あらゆる種類の変異を持つ患者をカバーし、ET患者において全般的な治療効果を得ることができると考えています。

オペレーター

ありがとうございます。本日の次の質問は、バークレイズのエッツァー・ダルート氏からです。回線がつながりました。

エッツァ・ダルート

ありがとうございます。質問を受け付けていただき、また本日の決算アップデートをありがとうございます。RuxolitinibとNiktimvoに関するガイダンスが、第一選択のGVHDに対して、以前の2027年初頭から現在は（年度の）下半期へと更新されていることに気づきました。その試験に対する期待について、またタイムラインの前倒しを踏まえて、Ruxとの併用におけるピボタル・プログラムを加速させる可能性についてお話しいただけますでしょうか。

ありがとうございます。

ビル・ミューリー

申し訳ありません。ご質問がNiktimvoとJakafiとの第III相試験に関連していることを確認させてください。

エッツァ・ダルート

はい。以前ガイダンスされていた2027年初頭から、現在は下半期へと（時期が）動いたことについてです。

ビル・ミューリー

ああ、どうぞ、パブロ。

パブロ・J・カグノーニ

私がお答えします。Niktimvoをruxと併用し、それをruxとステロイドの併用と比較するランダム化第II相試験は、予定を大幅に前倒しして非常に迅速に被験者が登録されました。その結果、本年末までにデータが得られる予定であり、それはNiktimvoを慢性移植片対宿主病の一次治療患者へ届けるための、残りの薬事戦略を策定する助けとなります。

ビル・ミューリー

ご質問ありがとうございます、Etzerさん。

オペレーター

ありがとうございます。本日の次のご質問は、UBSのAshwani Verma様からです。回線がつながりました。

アシュワニ・ヴェルマ

皆さん、おはようございます。ご質問をお受けいただきありがとうございます。INCA033989についてですが、MFの適応症に向けたETのピボタル試験デザインにおける、この柔軟な用量漸増がどのような意味を持つのかを理解したいと考えています。つまり、それがどのように展開するとお考えでしょうか？例えば、患者の用量調整（タイトレーション）が必要な際、2,500mgの用量に達しない限り有効性の恩恵を受けられない患者がいる場合、それは課題になり得るでしょうか？特に、MFの一次治療の適応を追求する場合、それがどのように関連してくるのでしょうか？ありがとうございます。

パブロ・J・カグノーニ

昨年2回提示したデータをご覧いただければ分かります通り、ET患者のかなりの割合が、2,500mgへの用量漸増を大幅に下回る用量において、血小板数を正常化させることで奏効しています。これに基づき、我々は750mgを隔週で静脈内投与する開始用量が適切な方法であると考えています。なぜなら、多くの患者がその用量で血小板数を正常化できるためであり、それだけでも本試験の主要評価項目である「24週時点での持続的な完全血液学的奏効」の達成を裏付けることになるからです。分子標的療法によく見られる傾向ですが、INCA033989に対する感受性が低い患者が一定数存在します。

そのような患者に対しては、2,500mgへの一段階の増量によって、その患者集団における有効性をカバーできると考えています。

パブロ・J・カグノーニ

我々は基本的に、この集団における不均一性をカバーするように試験を設計しました。初期段階の用量漸増ステップが適切な方法であると考えています。また、血小板を正常化させる患者におけるINCA033989の迅速な効果により、非常に素早くその判断を下すことが可能になると考えています。当然ながら、冒頭で申し上げた通り、我々はFDAと非常に建設的な協議を行い、これについて合意に達しました。

ビル・ミューリー

ご質問ありがとうございます、Ash。

オペレーター

ありがとうございます。次のご質問は、GuggenheimのMichael Schmidt様からです。回線がつながりました。

マイケル・シュミット

おはようございます。ご質問の機会をいただきありがとうございます。INCB161734、つまりKRAS G12Dプログラムについて質問させてください。PDAC（膵管腺がん）における化学療法併用試験が現在進行していることを嬉しく思います。

Pablo、pan-RAS阻害薬のような治験薬を用いて、PDACにおいて他の承認申請の機会を追求する可能性について、どのようにお考えでしょうか。また、肺がんや大腸がんといった他の腫瘍型への対応についてはどのようにお考えですか？ありがとうございます。

パブロ・J・カグノーニ

ご質問ありがとうございます、Michael。まず、データの進展状況に非常に満足しているとお伝えさせてください。今年後半に皆様へアップデートを行う予定です。今年の初めにASCO GI会議で忍容性を示した化学療法との併用療法については、現在、奏効率のデータが集まってきており、今年後半にはそのデータおよび、より詳細な持続性に関するデータを提供できる予定です。

本プログラムの進展、および一次治療における第III相ピボタル試験の実施を非常に喜ばしく思っております。これと並行して、他のコンテキストにおいても多くの取り組みを行ってきました。まず膵がんにおいては、術後補助療法（アジュバント）に強い関心を持っており、適切な試験デザインを検討しているところです。

パブロ・J・カグノーニ

これについては今年後半に詳しくお話しします。また、ERBITUXとの併用についても進めています。この競争環境において、734の非常に重要な利点の一つは、発疹がないことです。EGFR阻害薬との併用は鍵となりますし、大腸がんにおいてこれらの治療法を開発するためには鍵になると考えています。

これについても今年後半に詳しくお話しする予定ですが、大腸がんにおける異なる治療ラインにおいて、ERBITUX単独との併用、あるいはERBITUXと化学療法の併用の両方が含まれる可能性があります。最後に、非小細胞肺がんの患者コホートを登録しました。これに関するデータは今年後半に発表する予定です。

パブロ・J・カグノーニ

これらすべては、今年後半にどのように本プログラムを拡大していく可能性があるかの一端を示すものであり、更新されたデータを提示する際に包括的なアップデートを行う予定です。

ビル・ミューリー

ありがとう、Michael。

オペレーター

ありがとうございます。次の質問は、William BlairのMatt Phipps様からです。回線がつながりました。

マット・フィップス

おはようございます。ご質問の機会をいただきありがとうございます。INCB161734について続けて質問させていただきます。肺臓炎の事象を検討するために約1ヶ月前に実施された一時的な中断を受けて、すべての試験で登録が再開されたことを確認させてください。

INCA033989の第II相試験において、肺臓炎の既往は除外基準となるのでしょうか？ありがとうございます。

パブロ・J・カグノーニ

明確にするために、何が起きたのかを要約させてください。報告した肺臓炎の事象がありました。プログラム全体の詳細な検討を行った結果、治療を受けた350人以上の患者のうち、4例の肺臓炎が確認されました。重要な点として、そのうちの3名の患者は734と化学療法の併用を受けていました。

また、患者のうち2名は併発感染がありました。データを詳細に検討した結果、これらの患者において734が肺臓炎を引き起こしているというシグナルはないとの結論に達しました。この点は非常に重要です。第III相試験は一度も中断されていません。

パブロ・J・カグノーニ

私たちが行ったことは、同意説明書および治験薬概要書を修正するためのものです。欧州では、行政上の理由により第I相試験の登録（組み入れ）が一時停止されています。これらは現在修正中であり、再開される予定です。米国では何も止まっておらず、引き続き患者の登録を行っています。

第III相試験の実施は、中断することなく順調に進んでいます。

ビル・ミューリー

ありがとう、Matt。

オペレーター

ありがとうございます。次の質問は、モルガン・スタンレーのJudah Frommer様からです。回線がつながりました。

ジュダ・C・フロマー

はい、こんにちは。ご質問の機会をいただきありがとうございます。Opzeluraについて、非ステロイド性外用薬市場における競合についてコメントをいただけますでしょうか。市場全体が拡大し続けているのか、それともステロイドを除いた市場内でのシェア争いをしている状況なのでしょうか。

Opzeluraの売上を倍増させるという長期的なガイダンスに関して、それらの適応症における「ツールバッグ（治療手段の選択肢）」としての複数の手段を持つ上で、povorcitinibがそれらの適応症で承認されることがどれほど重要なのか伺いたいです。ありがとうございます。

ビル・ミューリー

はい、Judah、ご質問ありがとうございます。まず2番目の質問にお答えし、その後で最初の質問に戻ります。今後5年間のこの事業について考えると、成長には本質的に3つの構成要素があります。Opzeluraはこの期間中、仮に年平均成長率（CAGR）10%から15%で成長する可能性があると私は信じています。

第1の要素は、あなたが仰っているような、アトピー性皮膚炎（AD）および白斑市場への継続的な浸透によるオーガニック成長です。第2の成長要素は、軽度から中等度の化膿性汗腺炎（HS）に対するOpzeluraの適応拡大の立ち上げです。そして、欧州におけるアトピー性皮膚炎に対するOpzeluraの発売があり、これは2億ドルから3億ドルの増分売上をもたらす可能性があります。

ビル・ミューリー

Opzeluraが10億ドルに近づき、2030年までにおよそ13億ドルに達すると予測するのは、決して無理な計算（heroic math）ではありません。米国の競合に関しては、月次で見られる製品間のわずかな市場シェアの変動にはそれほど注目していません。いくつかポイントを挙げます。第1四半期における米国の新規患者開始（new patient starts）シェアは46%でした。

ご存知のように、新規患者開始、すなわちNBRXは、いわば「未来」です。それは成長そのものです。TRX（総処方数）は過去の基盤について多くのことを教えてくれますが、事業を真にモニタリングし管理する際には、そのNBRXの数値に焦点を当てます。

ビル・ミューリー

第1四半期のNBRXボリューム、つまり新規患者開始数は前年同期比で30%以上増加しており、市場の成長率を上回っていました。当社の第1四半期の新規患者開始数は、他のどのブランド外用薬よりも2倍から4倍多くなりました。ここでの真の鍵は、外用薬を持つ他社にとっても当社にとっても同様ですが、TCI（外用カルシニューリン阻害剤）の使用が落ち着き始めており、TCIやステロイドから、これら非ステロイド性のブランド外用薬へとシフトが起きていることだと考えています。これは月次や四半期ごとに見て取れる傾向です。

当社の強みは、OpzeluraがTCIと比較して皮膚のクリアランス（症状の消失）と痒みの緩和において優れており、ステロイドよりも優れた長期的な選択肢であることだと考えています。

ビル・ミューリー

今後5年間、製品の準備は完璧に整っており、非常に強力なポジションにあります。ステロイドやTCIからの移行という、真の追い風がある市場で事業を展開できるというメリットがあります。おそらくこれで回答としては十分かと思います。povorcitinibに関しては、それは上振れ要因（upside）だと考えています。

白斑と、潜在的には化膿性汗腺炎（HS）の両方において、外用から経口まで、完全な治療ソリューションを提供できるということ、それが私の考え方です。ご質問ありがとうございました。

オペレーター

ありがとうございます。本日の次の質問はCitizensのRen Benjamin氏からです。現在、通話が可能です。

レン・ベンジャミン

はい、おはようございます。質問の機会をいただき、また、今四半期の業績おめでとうございます。質問は、INCB160058および新しいASD製剤を用いたフェーズIについてです。それらの結果をどのように評価すべきか、また、下半期に結果が見られた際に何を期待しているのか、もう少し詳しくお話しいただけますか？また、Prelude社と締結した契約、および貴社がオプションを保有しているあの分子と比較して、どのように捉えているのでしょうか？最終的に、いつ、どのようにして両者の間で決定を下すのでしょうか？ありがとうございます。

パブロ・J・カグノーニ

ご質問ありがとうございます。事前の準備された発言でも申し上げました通り、現在、新しい製剤を用いて臨床試験を行っており、年内にアップデートを行う予定です。ここで私たちが期待したいのは、新しい製剤において、効果を確認するために必要であると前臨床データで予測された適切な曝露量（exposure）を達成できるかどうかです。もし達成できれば、このように擬似キナーゼ（pseudo-kinase）阻害剤を用いてV617Fを阻害することが、MPN（骨髄増殖性腫瘍）患者に肯定的な臨床結果をもたらすという我々の確信を裏付けることができます。

今年のこのプログラムの基本的な目標は、新しい製剤によって十分な曝露量を提供し、臨床的に意義のある結果を示すのに十分な強さでターゲットに作用する濃度を達成することです。

ビル・ミューリー

Prelude社に関しては、我々にとって潜在的な次世代プログラムであると考えています。我々には社内の次世代プログラムがあり、そして外部の次世代プログラムとしてPrelude社のものがあります。これは期間に基づいたオプションです。我々はいずれかの時点で決定を下す必要がありますが、その際、そのデータは社内プログラムのデータ、およびリード化合物であるINCB160058のデータと比較され、その上で、どれを進めるかを決定します。

ご質問ありがとうございました。

オペレーター

ありがとうございます。次の質問はH.C. WainwrightのMitchell Kapoor氏からです。現在、通話が可能です。

ヤン・チャン

こんにちは、Mitchell Kapoorに代わって参加しているYan Zhangです。改めて、データの発表おめでとうございます、そして私の質問を受け付けていただきありがとうございます。HS（化膿性汗腺炎）におけるpovorcitinibについて伺いたいのですが、最も早い時期の普及（uptake）はどこで起こると予想されていますか？バイオ製剤未治療の患者か、バイオ製剤治療失敗後の患者か、あるいは、排出トンネルの痛みや高い炎症負荷といった、特定の疾患特性を持つ患者か、どちらだとお考えでしょうか？

ビル・ミューリー

はい。Mitchell、失礼、Yan、ありがとうございます。ご質問にお答えします。いくつかコメントを述べ、その後Mohamedから補足します。

まず、一歩引いて考えますと、HS市場は経口薬のために誂えられたような市場であると考えています。この市場は、経口薬から注射剤へとシーケンシング（順序立てて使用）されるように構成されていますが、その点が欠けていました。肥満症市場において経口薬に付与されてきたあらゆる価値を考えてみてください。povorcitinibは、初の経口抗炎症薬となる可能性を秘めています。

我々は、バイオ製剤の使用前（pre-biologic）と使用後（post-biologic）の両方の設定において広範な適応（label）を取得できると期待しており、これは真の強みであると考えています。我々の臨床データの70%は、バイオ製剤未治療の患者を対象としたものです。

ビル・ミューリー

初期の普及に関して言えば、現在IL-17やTNF阻害剤などのバイオ製剤を使用しており、かつ疾患が活動性であるか、痛みの緩和が得られていない、あるいは注射による疲弊（injection fatigue）を感じている患者が、初期の利用源になり得ると確実に想定できます。また、バイオ製剤市場の規模について考えると、推定値には幅がありますが、5万人から7万5千人の患者がいると言われています。もしpovorcitinibが、年間ベースで5万人の10%を獲得できれば、2億ドルの収益となります。しかし、ここで最も重要な点は、我々は2つの明確な転換点（inflection points）で患者を獲得できると期待しているということです。

一つはバイオ製剤の前、抗生物質の後であり、もう一つはバイオ製剤の後です。それがJAK2V617F阻害剤であれ、TNFアルファ阻害剤であれです。

ビル・ミューリー

ご存知のように、Mohamedは現在、そのローンチの準備に取り組んでおり、成功に向けて万全の体制が整っています。Mohamed、何か付け加えたいことはありますか？

モハメド・イッサ

ええ、HS（炎症性汗腺症）は、ご存知の通り、大きく成長している市場であり、重大なアンメット・ニーズが存在します。この疾患は衰弱を伴うものです。慢性的な痛み、排膿、およびフレア（再燃）を特徴とし、明らかに複数のサイトカインが関与する、極めて不均一な疾患です。Billが今説明した市場規模について考えると、米国には30万人の患者がおり、そのうち20万人が積極的に治療を求めていますが、そのうち高度な治療を受けているのはわずか5万人に過ぎません。

Povoは、非常に衰弱を伴うあらゆる治療パラメータにおいて、生物学的製剤のような有効性を持つ、唯一の経口治療薬としてこの市場に対処するポジションにあります。Billが述べたように、生物学的製剤の使用前と使用後の両方の設定において競合することで、Povoはピーク時の売上高で5億ドルから10億ドルの間に到達する可能性があります。

モハメド・イッサ

ローンチ時には、その転換点の両側で患者を獲得する機会が見込めると考えています。

ビル・ミューリー

ありがとう、Mohamed。

オペレーター

ありがとうございます。本日の次の質問は、TruistのKripa Devarakonda様からです。現在、お電話がつながっております。

クリパ・デヴァラコンダ

皆さん、こんにちは。質問を受け付けていただきありがとうございます。また、povorcitinibに関する最新の臨床データについても、おめでとうございます。年内に予想されている、Ruxolitinib（ルキソリチニブ）変異型CALR併用療法の1次治療データについて質問があります。

相乗的な効果を示唆するデータがあれば、改めて教えていただけますか？Jakafi（ジャカフィ）が骨髄線維症（MF）市場にこれほど定着していることを考えると、もしCALR変異型の患者がJakafiで良好な経過を辿っている場合、変異型CALRはどのように位置づけられるとお考えでしょうか？例えば、併用療法でしょうか？あるいは切り替え、あるいは追加投与でしょうか？ありがとうございます。

パブロ・J・カグノーニ

ご質問ありがとうございます。いくつかお答えさせてください。まずは、相乗効果に関する質問の前半部分から始めます。前臨床試験において、CALR変異モデルにINCA033989とJakafiを組み合わせた際、相加的から相乗的な効果が見られました。

ここで覚えておくべき重要な点は、まず第一に、Jakafiは、MPN（骨髄増殖性腫瘍）患者、特にCALR変異患者に対して、非常に効果的であり、一歩前進した重要な治療法である一方で、疾患修飾能（病態そのものを変える可能性）は、もしあるとしても、ごくわずかであるということです。Jakafiは疾患のいくつかの症状をコントロールします。明らかに脾臓反応も引き起こします。しかし、これらの効果はCALR変異を持つ患者においては、はるかに低いものです。

パブロ・J・カグノーニ

実際、COMFORT試験やMANIFEST試験の対照群を見ると、CALR変異患者におけるJakafiのSVR35は、約20%です。これは未治療の患者における数値です。明らかに、1次治療のMFにおいても、CALR変異患者にはより優れた何かが必要とされています。質問の後半部分についてですが、Jakafiには、明らかにかなりの頻度で貧血や血小板減少症を引き起こすという課題（baggage）があります。

私たちがINCA033989で行おうとしていることは、根本的に異なります。私たちは正常な造血を回復させることを目指しています。骨髄から悪性巨核球を排除することを目指しているのです。

パブロ・J・カグノーニ

私たちは末梢血からCD34陽性変異CALR陽性細胞を除去することを目指しており、その結果として、すでに見てきたように、造血を正常な状態へと戻し、それが貧血の改善ならびに脾臓の反応、および症状の改善につながることを目指しています。これら一連の内容をまとめると、年内には、より大規模な一次治療の患者グループにおけるデータをお示しできる予定です。一次治療のMFにおけるINCA033989の薬事戦略についても提示いたします。私たちは、この患者集団におけるINCA033989の効果は、Jakafiとは驚異的に異なると考えています。

Kripa、質問をありがとうございます。

オペレーター

ありがとうございます。次の質問は、RBCキャピタル・マーケッツのブライアン・エイブラハムス様からです。

ブライアン・エイブラハムス

こんにちは。質問のお時間をいただきありがとうございます。健康成人志願者試験を完了されたとのことで、INCA033989の皮下注射剤について大きな進展があったようですね。そこで、その試験における観察結果と、現在進行中の患者を対象とした第I相試験でテスト予定の範囲および用量範囲について伺いたいのですが、それ自体がブリッジングとなり得るのか、あるいは第III相試験に皮下注射剤を統合する必要があるのかについても教えていただけますでしょうか。

よろしくお願いします。

ビル・ミューリー

質問ありがとうございます、ブライアン。パブロ？

パブロ・J・カグノーニ

私の発言でも述べた通り、健康成人志願者試験のデータにより、現在は患者への移行を非常に迅速に進めることができています。非常に幅広い用量範囲でテストする予定です。第III相のETにおいて使用する予定の、またMF患者の第III相において想定し得るすべての潜在的な用量をカバーすることを、改めてお約束いたします。それらは網羅される予定です。

これを第III相試験に導入することについては、ブライアン、タイミングの問題です。ご存知の通り、ここではスピードが極めて重要です。ETおよびMFの患者のために、できるだけ早くこの薬を市場に投入する必要があります。ETの試験を遅らせることはありません。

パブロ・J・カグノーニ

二次治療のMF試験については、皮下注射剤を組み込むために試験を遅らせることはおそらくせず、後段でブリッジング戦略をとる予定です。私たちの目標は、一次治療のMF試験に皮下注射剤製剤を組み込むことであり、現在の計画ではそれが可能です。年内には両方についてアップデートを提供します。

オペレーター

ありがとうございます。本日の次の質問は、モルガン・スタンレーのジェシカ・ファイ様からです。失礼いたしました、JPモルガンのジェシカ・ファイ様です。現在、回線がつながっております。

ジェシカ・ファイ

こんにちは。質問のお時間をいただきありがとうございます。989についてもう一つ質問があります。開始用量に関連して、ETの試験デザインがMFに転用できる可能性について、特に用量漸増（アップタイトレーション）のアプローチの可能性について伺いたいと考えています。

特に、ETのような早期の血小板反応を見るのではなく、おそらくSVR35やTSS50を見るであろう、潜在的な6ヶ月の主要評価項目の文脈において、いかがでしょうか。

パブロ・J・カグノーニ

質問をありがとうございます、Jess。MF（骨髄線維症）における道のりは、まだ少し初期段階にあります。2次治療のMF試験のデザインについて、FDA（米国食品医薬品局）と協議するために、もう少し時間を費やす必要があります。詳細な質問への回答については、少し控えめにさせていただきます。

さて、ET（本態性血小板増多症）におけるステップアップ・エスカレーションの可能性について合意が得られているという事実は、MFにおいてもその周辺の枠組みを構築できることを確信しています。正直なところ、MFにおいてより重要なことは、試験の主要評価項目に関して当局と建設的な対話を行うことだと考えています。我々はその対話を行うつもりであり、そのための裏付けとなるデータも多数保有しています。

パブロ・J・カグノーニ

先ほどの質問への回答でも申し上げた通り、INCA03398はMF患者にとって根本的に異なるタイプの薬剤です。これは、単にある程度の症状改善や脾腫への反応をもたらす非特異的なJAK阻害ではなく、造血を正常化することに関するものです。造血を正常化することです。我々は、それがMF試験の主要評価項目に考慮される必要があると考えており、FDAとその対話を行う意向です。

おそらく、集団内の異質性に対処するために同様のアプローチをとることも可能です。用量漸増のステップを設けることも考えられます。この場合、少し時間がかかるかもしれませんが、適切な時期にFDAと協議を行う予定です。

ビル・ミューリー

ありがとう、Jess。モルガン・スタンレーへの異動、おめでとうございます。

オペレーター

失礼いたしました。本日の次の質問、そして実際には本日の最後の質問は、ウェルズ・ファーゴのDerek Archila様からです。回線がつながりました。

デレク・アーキラ

おはようございます。質問を受け付けていただきありがとうございます。進捗についてのお祝い申し上げます。これはPabloへの質問です。

先ほどEHA（欧州血液学会）のセットアップとアップデートについてお話しされましたが、そのアップデートにおいて、これらのMFコホートで奏効の深化が見られることが期待される、ということでよろしいでしょうか？ あなたが仰った「根絶（eradication）」というコメントと、整合性をとりたいと考えています。ありがとうございます。

パブロ・J・カグノーニ

ええ、INCA03398が疾患修飾療法としての効果を持ち続けることを示すデータが得られるでしょう。それは、骨髄および末梢血における悪性な巨核球集団を、一部の患者において劇的に減少させ、あるいはほぼ根絶し続けることを一貫して示すものとなります。EHAでそのようなトランスレーショナル・データをより多くご覧いただけるはずです。

ビル・ミューリー

質問ありがとうございます、Derek。

オペレーター

ありがとうございました。質疑応答セッションを終了いたします。皆様、以上をもちまして本日の電話会議およびウェブキャストを終了させていただきます。これにて回線をお切りください。

それでは、良い一日をお過ごしください。本日はご参加いただきありがとうございました。